Запись из первоисточника
РешающееПредварительные результаты
SLDB: промежуточные данные INSPIRE DUCHENNE; встреча с FDA запланирована на 1 полугодие 2026
В отчете 8-K представлены положительные промежуточные данные фазы 1/2 от 23 участников, показывающие среднюю экспрессию микродистрофина 58% и сильные корреляции с восстановлением DAPC и биомаркерами мышечной защиты. Компания перенесла запланированную встречу с FDA на 1 полугодие 2026 для обсуждения возможных регистрационных путей, включая ускоренное одобрение, после дозирования 30 участников и начала фазы 3 IMPACT DUCHENNE за пределами США.
Ключевые факты
- Подано
- 3 нояб. 2025 г., 22:15
- Событие
- Предварительные результаты
- Направление
- Положительное
- Компания
SLDBSolid Biosciences- Актив
- SGT-003
- Источник
- SEC 8-K
- Достоверность
- Подтверждено
- получили дозу
- 23 участника по состоянию на 31 октября 2025
- nNOS IF
- 26% среднее
- тенденция LVEF
- нормальный диапазон (60-69%)
- снижение CK
- 34% на 90 день, 42% на 360 день
- целевое дозирование
- 30 участников к началу 2026
- копии вектора
- 13 на ядро
- снижение cTnI
- 31% на 90 день, 70% на 360 день
- микродистрофин IF
- 51% среднее
- микродистрофин MS
- 58% среднее
- микродистрофин WB
- 58% среднее
- бета-саркогликан IF
- 50% среднее
Выдержка из источника
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences сообщает финансовые результаты за третий квартал 2025 года и предоставляет обновление по клиническому исследованию INSPIRE DUCHENNE Прогресс клинического исследования и планируемые регуляторные обсуждения - Дюшенн (SGT-003): 23 участника были дозированы в исследовании INSPIRE DUCHENNE по состоянию на 31 октября 2025 года; Solid ожидает, что в общей сложности 30 участников будут дозированы к началу 2026 года, после чего планирует встретиться с FDA для обсуждения возможных регистрационных путей в 1 полугодии 2026 - - SGT-003 в целом хорошо переносился с использованием только стероидного профилактического режима иммуномодуляции; мониторинг сердечной безопасности продолжал показывать снижение сердечного повреждения и