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PTC Therapeutics retire sa demande d'AMM pour Translarna après les commentaires de la FDA
PTC a retiré sa nouvelle soumission d'AMM pour Translarna (ataluren) dans la DMD par mutation non-sens. La FDA a indiqué que les données soumises ne sont probablement pas susceptibles de répondre au seuil de preuve substantielle d'efficacité. Le retrait met fin à la voie actuelle d'examen réglementaire américain pour le produit.
Faits clés
- Déposé
- 12 févr. 2026, 22:10
- Événement
- Autre
- Direction
- Négatif
- Société
PTCTPTC Therapeutics- Actif
- ataluren
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
Extrait de la source
EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ WARREN, N.J., Feb. 12, 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced today that it has withdrawn the New Drug Application (NDA) resubmission for Translarna™ (ataluren) for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (DMD) following U.S. Food and Drug Administration (FDA) feedback on the application review. “FDA shared that based on its review to date, the data in the NDA submission are unlikely to meet the Agency’s threshold of substantial evidence of effectiveness to support approval of Translarna. We have therefore made the decision to withdraw the NDA submission,” said Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer of PTC Therapeutics. “W