UltragenyxRARE

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. là một công ty dược sinh học có trụ sở tại Hoa Kỳ. Công ty xác định, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới để điều trị các bệnh nghiêm trọng, hiếm gặp và cực hiếm, tập trung vào các tình trạng di truyền suy nhược. Danh mục thuốc của công ty bao gồm Crysvita, Dojolvi và Mepsevii. Crysvita được chỉ định để điều trị bệnh còi xương kháng vitamin D liên kết nhiễm sắc thể X (XLH) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ một tuổi trở lên. Mepsevii được chỉ định cho bệnh nhân nhi và người lớn để điều trị bệnh Mucopolysaccharidosis VII. Công ty hoạt động trên khắp Bắc Mỹ, Mỹ Latinh, Châu Âu, Trung Đông và Châu Phi, và Châu Á-Thái Bình Dương, với phần lớn doanh thu đến từ Bắc Mỹ.