บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline
Beam Therapeutics: ข้อมูลท็อปไลน์ BEAM-302 สำหรับ AATD; กลุ่มพิวอทัลคาดในช่วงครึ่งหลังของปี 2026
ข้อมูล Phase 1/2 topline สำหรับ BEAM-302 ใน AATD แสดงการเพิ่มขึ้นของ AAT อย่างมีนัยสำคัญและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ดี ส่งผลให้เลือกขนาด 60 mg เป็น optimal biological dose ผลตอบกลับจาก FDA สนับสนุนเส้นทาง accelerated approval โดยมีแผนเริ่ม pivotal cohort ประมาณ 50 รายในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 เพื่อสนับสนุนการยื่น BLA ในอนาคต
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 7 พ.ค. 2569 11:06
- เหตุการณ์
- ผลลัพธ์ topline
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
BEAMBeam Therapeutics- สินทรัพย์
- BEAM-302
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash
เพิ่มเติมเกี่ยวกับสินทรัพย์นี้
ระดับชี้ขาด
4 ส.ค. 2569
11:09
BEAMBeam Therapeutics