Opus Genetics รายงานข้อมูลเด็กเชิงบวกจากการทดลอง OPGx-LCA5 ระยะ 1/2

ข่าวประชาสัมพันธ์ประกาศข้อมูลเด็กสามเดือนเชิงบวกจากการทดลอง OPGx-LCA5 ระยะ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีความหมายทางคลินิกในด้านความสามารถในการมองเห็น ความไวของจอประสาทตา และการทดสอบการเคลื่อนไหวในวัยรุ่นที่มีการสูญเสียการมองเห็นรุนแรงตั้งแต่เริ่มต้น นอกจากนี้ยังยืนยันการตอบสนองที่ยั่งยืนนานถึง 18 เดือนในผู้ใหญ่ บริษัทคาดว่าจะมีการประชุมกับ FDA ในไตรมาส 4 ปี 2025 เพื่อหารือขั้นตอนต่อไปสำหรับโปรแกรม LCA5

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 30 ก.ย. 2568 11:24
เหตุการณ์: ผลลัพธ์ topline
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: IRDOpus Genetics
สินทรัพย์: OPGx-LCA5
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ผู้เข้าร่วม: 6 คน (ผู้ใหญ่ 3 คน, เด็ก 3 คน)
การปรับปรุง FST: >1 หน่วยล็อกความไวกรวย
ความทนทานผู้ใหญ่: 18 เดือน
สายตาสูงสุดในเด็ก (VA): 0.7 logMAR
การปรับปรุง VA เด็ก: 0.3 logMAR ค่าเฉลี่ยกลุ่ม

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 ef20056246_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Opus Genetics รายงานข้อมูลเด็กเชิงบวกจากการทดลอง OPGx-LCA5 ระยะ 1/2 ในโรค Leber Congenital Amaurosis Type 5 (LCA5) - ผู้เข้าร่วมเด็กแสดงการเพิ่มขึ้นอย่างมากในการมองเห็นที่สื่อโดยกรวยตา; การรักษายังคงทนต่อได้ดีโดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงทางตาหรือความเป็นพิษที่จำกัดขนาดยา - การตอบสนองที่ยั่งยืนและคงทนสังเกตได้นานถึง 18 เดือนในผู้เข้าร่วมผู้ใหญ่ - คาดว่าจะมีการประชุมกับ FDA ในไตรมาส 4 ปี 2025 - ฝ่ายบริหารจะจัดงานสัมมนาผ่านเว็บและการประชุมทางโทรศัพท์วันนี้เวลา 8:30 น. ET Research Triangle Park, N.C. – 30 กันยายน 2025 - Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage biopharmaceutical company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small molecule therapies for other ophth

SEC 8-K