IRD Opus Genetics

Opus Genetics: ข้อมูล topline 3 เดือนของ OPGx-BEST1 เฟส 1/2 กลุ่มที่ 1

Low-dose Cohort 1 data show 75% of evaluable patients met the FDA-aligned microperimetry endpoint and 80% had structural improvement. Cohort 2 is over-enrolled; 6-month Cohort 1 and 3-month Cohort 2 data are now expected in Q2 2027, with pivotal trial dosing slated to begin in 2027.

Opus Genetics ประกาศความสอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับการออกแบบการทดลองระยะที่ 3 สำหรับ OPGx-LCA5

รายงานการประชุม Type B RDEP กับ FDA ยืนยันการออกแบบการทดลองระยะที่ 3 แบบลงทะเบียนด้วยผู้เข้าร่วม 8 คน และจุดสิ้นสุดหลักที่ 6 เดือน บริษัทอาจยื่น BLA โดยอิงจากข้อมูลประสิทธิภาพ 6 เดือน โดยจะส่งข้อมูลความคงทน 12 เดือนระหว่างการตรวจสอบ คาดว่าจะเริ่มการให้ยาในระยะที่ 3 ไตรมาสที่ 4 ปี 2026

Opus Genetics ฟอรัมวิทยาศาสตร์การวิจัยและพัฒนา วันที่ 16 มิถุนายน 2026

Opus Genetics จะจัด R&D Science Forum ในวันที่ 16 มิถุนายน 2026 เพื่อนำเสนอข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับไปป์ไลน์ยีนบำบัดโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม การประชุมจะครอบคลุมหลายโปรแกรม ได้แก่ LCA5, BEST1, RDH12, MERTK และ RHO พร้อมการนำเสนอจากผู้บริหารบริษัทและผู้เชี่ยวชาญหลัก

Opus Genetics: FDA กำหนดวันที่ 17 ต.ค. 2026 เป็น PDUFA สำหรับ sNDA ของ Phentolamine 0.75% สำหรับภาวะสายตายาว

FDA ได้รับการยอมรับ sNDA สำหรับ Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% ในภาวะสายตายาว และกำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 17 ตุลาคม 2026 การยอมรับการยื่นเอกสารนี้กำหนดไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสำหรับสินทรัพย์โมเลกุลขนาดเล็ก ไม่มีเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบอื่นสำหรับไปป์ไลน์ยีนบำบัดที่ถูกเปลี่ยนแปลงโดยเอกสารนี้

Opus Genetics: คาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นของ OPGx-BEST1 เฟส 1/2 ในไตรมาส 1 ปี 2026

บริษัทประกาศว่าผู้เข้าร่วมคนแรกในการทดลอง OPGx-BEST1 Phase 1/2 ได้รับยาในไตรมาสที่ 4 ปี 2025 และคณะกรรมการตรวจสอบความปลอดภัย IDMC จากข้อมูล sentinel หนึ่งเดือนได้แนะนำให้ดำเนินการลงทะเบียนต่อโดยไม่มีการปรับเปลี่ยน ข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองนี้คาดว่าจะออกในไตรมาสที่ 1 ปี 2026 โดยผลลัพธ์สามเดือนจาก Cohort 1 เต็มรูปแบบคาดว่าจะออกในกลางปี 2026

Opus Genetics ยื่น sNDA สำหรับ phentolamine 0.75% ในภาวะสายตายาวตามอายุ

Opus Genetics ยื่น supplemental New Drug Application (sNDA) สำหรับ phentolamine ophthalmic solution 0.75% สำหรับการรักษาภาวะสายตายาวตามอายุ FDA คาดว่าจะออกคำตัดสินด้านกฎระเบียบภายในสิ้นปี 2026 การยื่นครั้งนี้เพิ่มข้อบ่งชี้เชิงพาณิชย์ใหม่ที่เป็นไปได้ให้กับโปรแกรมโมเลกุลขนาดเล็กที่บริษัทร่วมมือกัน

Opus Genetics: Viatris ยื่น sNDA สำหรับ Phentolamine ในภาวะสายตายาว

Viatris ยื่น sNDA ต่อ FDA สำหรับ Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% ในภาวะสายตายาวเมื่อวันที่ 17 ธ.ค. 2025 การยื่นครั้งนี้ขึ้นอยู่กับข้อมูล VEGA-3 Phase 3 ที่เป็นบวกซึ่งยืนยันถึงประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และความคงทนที่พบใน VEGA-2 ยังไม่มีวันที่ PDUFA หรือการตัดสินใจรับคำขอที่ประกาศออกมา

Opus Genetics: การประชุม RMAT กับ FDA เสร็จสิ้นสำหรับ OPGx-LCA5

เอกสารระบุว่าการประชุม RMAT Type B กับ FDA เสร็จสิ้นเรียบร้อยแล้ว ซึ่งเปิดโอกาสให้มีเส้นทางกำกับดูแลแบบเร่งรัดเพื่อการอนุมัติ OPGx-LCA5 บริษัทมีแผนที่จะพัฒนาการทดลองที่กำลังดำเนินอยู่ไปสู่ส่วน Phase 3 ด้วยการออกแบบแบบปรับตัว และคาดว่าจะเริ่มให้ยาในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 โดยคาดว่าจะได้ข้อมูลหลักประมาณหนึ่งปีหลังจากนั้น

Opus Genetics รายงานข้อมูลเด็กเชิงบวกจากการทดลอง OPGx-LCA5 ระยะ 1/2

ข่าวประชาสัมพันธ์ประกาศข้อมูลเด็กสามเดือนเชิงบวกจากการทดลอง OPGx-LCA5 ระยะ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีความหมายทางคลินิกในด้านความสามารถในการมองเห็น ความไวของจอประสาทตา และการทดสอบการเคลื่อนไหวในวัยรุ่นที่มีการสูญเสียการมองเห็นรุนแรงตั้งแต่เริ่มต้น นอกจากนี้ยังยืนยันการตอบสนองที่ยั่งยืนนานถึง 18 เดือนในผู้ใหญ่ บริษัทคาดว่าจะมีการประชุมกับ FDA ในไตรมาส 4 ปี 2025 เพื่อหารือขั้นตอนต่อไปสำหรับโปรแกรม LCA5