RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals ได้รับวงเงินสินเชื่อสูงสุด 150 ล้านดอลลาร์จาก Hercules เพื่อสนับสนุนการศึกษาเชิงเด่นชัดของ RP-A501

Rocket เข้าทำสัญญาเครดิตกับ Hercules Capital โดยให้วงเงินสูงสุด 150 ล้านดอลลาร์ โดยได้รับ 35 ล้านดอลลาร์ ณ เวลาปิดดีล การจัดหาเงินทุนนี้สนับสนุนการดำเนินการศึกษาระยะที่ 2 เชิงเด่นชัดของ RP-A501 สำหรับโรคดานอน และการพัฒนาท่อส่งยีนบำบัดโรคหัวใจและหลอดเลือดเพิ่มเติม เงินงวดเพิ่มเติมเชื่อมโยงกับเหตุการณ์สำคัญทางคลินิกและการอนุมัติจากคณะกรรมการ

RP-A501 · NCT06092034 registry update

primary_completion: 2028-04 → 2028-06; completion: 2032-04 → 2032-06; enrollment: 14 → 18; primary_outcomes: ['Evaluation of efficacy via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index'] → ['Evaluation of Efficacy: Improvement as assessed via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index (LVMI)']

Rocket Pharmaceuticals: FDA ผนึกแนวทางทดลอง Phase 2 สำคัญสำหรับ RP-A501 ในโรค Danon

FDA ยืนยันประชากรประสิทธิภาพสำคัญจำนวน 12 ผู้ป่วยชายที่ขนาดยาที่ปรับใหม่ 3.8 × 10¹³ GC/kg โดยผู้ป่วยสามรายแรกที่ได้รับการรักษาแล้วนับรวมในจำนวนนี้ หน่วยงานยังอนุมัติจุดสิ้นสุดร่วมหลัก 12 เดือน ได้แก่ การแสดงออกของโปรตีน LAMP2 ในกล้ามเนื้อหัวใจและการลดลง 10% ของดัชนีมวลหัวใจห้องล่างซ้าย ซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนเส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน การลงทะเบียนและการให้ยาภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้วสามารถดำเนินต่อไปได้ โดยคาดว่าจะเสร็จสิ้นการให้ยาภายในกลางปี 2027

Rocket Pharmaceuticals: FDA อนุมัติแผนการทดลอง Phase 2 แบบ pivotal กับผู้ป่วย 12 ราย สำหรับ RP-A501 ในโรค Danon

FDA ยืนยันประชากรประสิทธิภาพ pivotal จำนวน 12 ราย รวมถึงผู้ป่วยสามรายแรกที่ได้รับการรักษาภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้ว และอนุมัติจุดสิ้นสุดร่วมหลักที่ 12 เดือนเพื่อสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งด่วน หน่วยงานยังอนุมัติให้ดำเนินการลงทะเบียนและให้ยาต่อเนื่องที่ขนาดยาที่ปรับแล้ว 3.8 × 10¹³ GC/kg โดยใช้ผลิตภัณฑ์ระดับเชิงพาณิชย์ Rocket มีเส้นทางที่ชัดเจนในการดำเนินการศึกษาสำคัญให้เสร็จสิ้นภายในกลางปี 2027

Rocket Pharmaceuticals ขาย KRESLADI PRV มูลค่า 180 ล้านดอลลาร์

Rocket ระดมทุนจาก Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher ที่ได้รับหลังจาก FDA อนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ KRESLADI เงิน 180 ล้านดอลลาร์ที่ไม่ทำให้หุ้นเจือจางจะช่วยขยายระยะเวลาการใช้เงินสดของบริษัทไปจนถึงไตรมาสที่ 2 ปี 2028 และจะนำไปใช้สนับสนุนท่อส่งยีนบำบัดโรคหัวใจและหลอดเลือด

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA อนุมัติใบอนุญาต kresladi (marnetegragene autotemcel)

FDA's Purple Book ระบุว่า BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) ได้รับใบอนุญาตเมื่อ 2026-03-26

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA กำหนดวันที่ 28 มีนาคม 2026

FDA ได้รับการยื่น BLA ใหม่สำหรับ KRESLADI (marnetegragene autotemcel) ในโรค LAD-I รุนแรง และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 28 มีนาคม 2026 บริษัทมีสิทธิ์ได้รับ Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher เมื่อได้รับการอนุมัติ ซึ่งเป็นการกำหนดเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบระยะสั้นสำหรับโปรแกรม lentiviral hematology

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA กำหนดวันที่ 28 มีนาคม 2026

FDA ได้รับการยื่น BLA ใหม่สำหรับ KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 28 มีนาคม 2026 Rocket ยังมีสิทธิ์ได้รับ Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher เมื่อได้รับการอนุมัติ บริษัทระบุว่าสินทรัพย์นี้อยู่ในเส้นทางสำหรับวันที่ดังกล่าว

Rocket Pharmaceuticals: FDA รับ BLA ที่ส่งใหม่ของ KRESLADI; PDUFA 28 มีนาคม 2026

FDA ได้รับการส่ง BLA ใหม่สำหรับ KRESLADI (marnetegragene autotemcel) ใน LAD-I รุนแรง หน่วยงานกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 28 มีนาคม 2026 Rocket มีสิทธิ์ได้รับ Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher เมื่อได้รับการอนุมัติ

Rocket Pharmaceuticals ถอนคำขอ BLA สำหรับ RP-L102 ในโรค Fanconi Anemia

Rocket ถอนคำขอ BLA ในสหรัฐฯ สำหรับ mozafancogene autotemcel (RP-L102) ด้วยความสมัครใจเมื่อวันที่ 3 ตุลาคม 2025 การถอนคำขอนี้เกิดขึ้นหลังจากการตัดสินใจในเดือนกรกฎาคม 2025 ที่จะหยุดการลงทุนภายในใหม่ และการถอนคำขอ MAA ในยุโรปก่อนหน้านี้ การดำเนินการนี้เป็นเชิงกลยุทธ์และไม่ได้สะท้อนถึงปัญหาด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพ บริษัทยังคงมีทางเลือกในการติดต่อหน่วยงานกำกับดูแลอีกครั้งผ่านพันธมิตรภายนอก