Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA กำหนดวันที่ 28 มีนาคม 2026

FDA ได้รับการยื่น BLA ใหม่สำหรับ KRESLADI (marnetegragene autotemcel) ในโรค LAD-I รุนแรง และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 28 มีนาคม 2026 บริษัทมีสิทธิ์ได้รับ Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher เมื่อได้รับการอนุมัติ ซึ่งเป็นการกำหนดเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบระยะสั้นสำหรับโปรแกรม lentiviral hematology

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 26 ก.พ. 2569 21:21
เหตุการณ์: กำหนดวันที่ PDUFA
ทิศทาง: เป็นกลาง
บริษัท: RCKTRocket Pharmaceuticals
สินทรัพย์: marnetegragene autotemcel
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 28 มี.ค. 2569 · ยังไม่บันทึกผล

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals รายงานผลประกอบการไตรมาสที่สี่และปี 2025 รวมถึง เน้นความคืบหน้าล่าสุด การทดลอง Phase 2 สำคัญของ RP-A501 สำหรับโรค Danon จะกลับมาดำเนินการในครึ่งแรกของปี 2026 KRESLADI™ สำหรับโรค LAD-I รุนแรง อยู่ในกำหนดสำหรับวันที่ PDUFA 28 มีนาคม 2026 คาดว่าจะเริ่มให้ยาผู้ป่วยรายแรกในการศึกษาระยะที่ 1 ของ RP-A701 สำหรับ BAG3-related dilated cardiomyopathy ภายในกลางปี 2026 เงินสด เงินสดเทียบเท่า และการลงทุนประมาณ $188.9M; คาดว่าจะมีเงินทุนดำเนินงานจนถึงไตรมาสที่สองของปี 2027 CRANBURY, NJ – 26 กุมภาพันธ์ 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะท้ายที่บูรณาการเต็มรูปแบบ กำลังพัฒนาท่อส่งยีนบำบัดที่ยั่งยืนสำหรับโรคหายากที่มี ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง รายงานในวันนี้

SEC 8-K