บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดการเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลอง
Rocket Pharmaceuticals: FDA ผนึกแนวทางทดลอง Phase 2 สำคัญสำหรับ RP-A501 ในโรค Danon
FDA ยืนยันประชากรประสิทธิภาพสำคัญจำนวน 12 ผู้ป่วยชายที่ขนาดยาที่ปรับใหม่ 3.8 × 10¹³ GC/kg โดยผู้ป่วยสามรายแรกที่ได้รับการรักษาแล้วนับรวมในจำนวนนี้ หน่วยงานยังอนุมัติจุดสิ้นสุดร่วมหลัก 12 เดือน ได้แก่ การแสดงออกของโปรตีน LAMP2 ในกล้ามเนื้อหัวใจและการลดลง 10% ของดัชนีมวลหัวใจห้องล่างซ้าย ซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนเส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน การลงทะเบียนและการให้ยาภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้วสามารถดำเนินต่อไปได้ โดยคาดว่าจะเสร็จสิ้นการให้ยาภายในกลางปี 2027
ข้อเท็จจริงสำคัญ
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals ประกาศการผนึกแนวทางกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางเพื่อให้ การทดลอง Phase 2 สำคัญของ RP-A501 ในโรค Danon เสร็จสมบูรณ์ FDA ยืนยันประชากรประสิทธิภาพสำคัญจำนวน 12 ผู้ป่วย รวมถึงผู้ป่วยสามรายแรกที่ได้รับการรักษาภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้ว การตรวจสอบข้อมูลความปลอดภัยเบื้องต้นของ FDA สนับสนุนการลงทะเบียนและการให้ยาต่อเนื่องภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้ว FDA ยืนยันจุดสิ้นสุดร่วมหลัก 12 เดือนที่กำหนดไว้เพื่อสนับสนุน การอนุมัติแบบเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้น การสัมมนาโปรแกรมโรค Danon แบบครอบคลุมสำหรับ 6 ตุลาคม 2026 เวลา 16:30 น. ET CRANBURY, N.J. – 15 กันยายน 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่บูรณาการเต็มรูปแบบและอยู่ในขั้นตอนเชิงพาณิชย์ที่กำลังพัฒนายีนบำบัดสำหรับโรคหายากและโรคท