บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดการเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลอง
Rocket Pharmaceuticals: FDA อนุมัติแผนการทดลอง Phase 2 แบบ pivotal กับผู้ป่วย 12 ราย สำหรับ RP-A501 ในโรค Danon
FDA ยืนยันประชากรประสิทธิภาพ pivotal จำนวน 12 ราย รวมถึงผู้ป่วยสามรายแรกที่ได้รับการรักษาภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้ว และอนุมัติจุดสิ้นสุดร่วมหลักที่ 12 เดือนเพื่อสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งด่วน หน่วยงานยังอนุมัติให้ดำเนินการลงทะเบียนและให้ยาต่อเนื่องที่ขนาดยาที่ปรับแล้ว 3.8 × 10¹³ GC/kg โดยใช้ผลิตภัณฑ์ระดับเชิงพาณิชย์ Rocket มีเส้นทางที่ชัดเจนในการดำเนินการศึกษาสำคัญให้เสร็จสิ้นภายในกลางปี 2027
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 15 ก.ย. 2569 11:00
- เหตุการณ์
- การเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลอง
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- สินทรัพย์
- RP-A501
- แหล่งที่มา
- ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
ข้อความจากแหล่งที่มา
Rocket Pharmaceuticals ประกาศความสอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางในการดำเนินการทดลอง Phase 2 แบบ pivotal สำหรับ RP-A501 ในโรค Danon ให้เสร็จสมบูรณ์ Rocket Pharmaceuticals ประกาศความสอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางในการดำเนินการทดลอง Phase 2 แบบ pivotal สำหรับ RP-A501 ในโรค Danon ให้เสร็จสมบูรณ์ Rocket Pharmaceuticals ประกาศความสอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางในการดำเนินการทดลอง Phase 2 แบบ pivotal สำหรับ RP-A501 ในโรค Danon ให้เสร็จสมบูรณ์ FDA ยืนยันประชากรประสิทธิภาพ pivotal จำนวน 12 ราย รวมถึงผู้ป่วยสามรายแรกที่ได้รับการรักษาภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้ว การตรวจสอบข้อมูลความปลอดภัยเบื้องต้นของ FDA สนับสนุนการลงทะเบียนและการให้ยาต่อเนื่องภายใต้โปรโตคอลที่ปรับปรุงแล้ว FDA ยืนยันจุดสิ้นสุดร่วมหลักที่ 12 เดือนที่กำหนดไว้เพื่อสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้น การสัมมนาโปรแกรมโ
เพิ่มเติมเกี่ยวกับสินทรัพย์นี้
ระดับชี้ขาด
15 ก.ย. 2569
11:06
RCKTRocket Pharmaceuticals