Ultragenyx: FDA รับ BLA ของ UX111 และกำหนดวันที่ PDUFA เป็น 19 ก.ย. 2026

FDA ได้รับ BLA ที่ส่งใหม่สำหรับ UX111 (rebisufligene etisparvovec) เพื่อการอนุมัติแบบเร่งด่วนใน MPS IIIA และกำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็น 19 กันยายน 2026 การส่งใหม่รวมข้อมูลติดตามผลสูงสุดแปดปีที่แสดงถึงการปรับปรุงทางคลินิกที่ยั่งยืนเมื่อเทียบกับประวัติธรรมชาติ

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 5 พ.ค. 2569 20:06
เหตุการณ์: รับคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: RAREUltragenyx
สินทรัพย์: UX111
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 19 ก.ย. 2569

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,

SEC 8-K