ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น
RARE Ultragenyx
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. เป็นบริษัทไบโอฟาร์มาซูติคอลในสหรัฐอเมริกา บริษัทฯ ดำเนินการระบุ จัดหา พัฒนา และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ใหม่สำหรับการรักษาโรคที่ร้ายแรง โรคหายาก และโรคที่หายากมาก โดยมุ่งเน้นที่โรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ กลุ่มผลิตภัณฑ์ยาของบริษัทฯ ประกอบด้วย Crysvita, Dojolvi และ Mepsevii Crysvita ใช้สำห…
สินทรัพย์ในระบบ: pariglasgene brecaparvovec, setrusumab, triheptanoin, UX111
ปฏิทินปัจจัยเร่ง
ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ RARE รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน
RAREUltragenyxเหตุการณ์ล่าสุดจากแหล่งปฐมภูมิ
เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ RARE ล่าสุดก่อน
RAREUltragenyxUltragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA อนุมัติ GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)
FDA's Purple Book ระบุ BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) ว่าได้รับอนุญาตเมื่อ 2026-08-19.
RAREUltragenyxUltragenyx ตกลงยุติคดีฟ้องร้องสิทธิบัตร DOJOLVI กับ Esjay
Ultragenyx และ Baylor Research Institute ได้ตกลงยุติคดีฟ้องร้องสิทธิบัตร ANDA กับ Esjay โดยให้สิทธิ์ Esjay ใบอนุญาตปลอดค่าลิขสิทธิ์ในการตลาดยา generic triheptanoin (DOJOLVI) เริ่มตั้งแต่วันที่ 1 มกราคม 2033 (หรือ 1 กรกฎาคม 2033 หากได้รับสิทธิพิเศษด้านกุมารเวชศาสตร์) คดีฟ้องร้องที่คล้ายกันกับผู้ยื่น ANDA รายอื่นยังคงค้างอยู่
RAREUltragenyxUltragenyx: DTX401 PDUFA กำหนดไว้สำหรับวันที่ 23 สิงหาคม 2026
FDA ได้รับการยอมรับ BLA ของ DTX401 สำหรับ GSDIa และกำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 23 สิงหาคม 2026 นอกจากนี้ยังมีการกำหนดวันที่ PDUFA ที่สองเป็นวันที่ 19 กันยายน 2026 สำหรับ BLA ของ UX111 ใน MPS IIIA วันที่ดำเนินการที่กำลังจะมาถึงทั้งสองนี้เป็นเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบถัดไปสำหรับไปป์ไลน์ยีนบำบัดของบริษัท
RAREUltragenyxUltragenyx: FDA รับ BLA ของ UX111 และกำหนดวันที่ PDUFA เป็น 19 ก.ย. 2026
FDA ได้รับ BLA ที่ส่งใหม่สำหรับ UX111 (rebisufligene etisparvovec) เพื่อการอนุมัติแบบเร่งด่วนใน MPS IIIA และกำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็น 19 กันยายน 2026 การส่งใหม่รวมข้อมูลติดตามผลสูงสุดแปดปีที่แสดงถึงการปรับปรุงทางคลินิกที่ยั่งยืนเมื่อเทียบกับประวัติธรรมชาติ
RAREUltragenyxUltragenyx ได้รับ IRL เกี่ยวกับการยื่น BLA ใหม่ของ UX111
บริษัทได้รับ Incomplete Response Letter เกี่ยวกับการยื่น BLA ใหม่ในเดือนมกราคม 2026 สำหรับ UX111 โดยขอเอกสาร CMC เพิ่มเติม บริษัทมีแผนที่จะให้ข้อมูลที่ร้องขอในการยื่นใหม่เพิ่มเติม
RAREUltragenyxUltragenyx ยื่น BLA UX111 อีกครั้ง; คาด PDUFA ไตรมาส 3 ปี 2026
Ultragenyx ได้ยื่น BLA สำหรับ UX111 อีกครั้งเพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วน FDA คาดว่าจะดำเนินการตรวจสอบให้เสร็จภายในหกเดือน กำหนดวันที่ PDUFA ไว้ในไตรมาส 3 ปี 2026 ข้อมูลทางคลินิกระยะยาวที่สนับสนุนการยื่นใหม่ก็ถูกเปิดเผยเช่นกัน
RAREUltragenyxUltragenyx: กำหนดวัน PDUFA ของ DTX401 ไว้ในไตรมาส 3 ปี 2026
การยื่น BLA แบบ rolling สำหรับ DTX401 เสร็จสมบูรณ์ในเดือนธันวาคม 2025 FDA ได้กำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA ในไตรมาสที่สามของปี 2026 ซึ่งเป็นการกำหนดไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสำหรับการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นของ AAV gene therapy นี้สำหรับ GSDIa
RAREUltragenyxUltragenyx ส่งเอกสาร BLA แบบต่อเนื่องครบถ้วนสำหรับ DTX401 ใน GSDIa
Ultragenyx ได้ส่งเอกสาร BLA แบบต่อเนื่องครบถ้วนสำหรับ DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ต่อ FDA สำหรับ GSDIa การยื่นเอกสารในขณะนี้รวมถึงโมดูล CMC สุดท้าย หลังจากที่โมดูลที่ไม่ใช่ทางคลินิกและทางคลินิกถูกยื่นในเดือนสิงหาคม 2025 การยื่นคำขอนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล Phase 3 GlucoGene ที่แสดงให้เห็นถึงการลดปริมาณการบริโภคคอร์นสตาร์ช การรักษาระดับน้ำตาลในเลือดให้ปกติ และการปรับปรุงคุณภาพชีวิตในผู้ป่วย 52 รายที่ได้รับการรักษา
RAREUltragenyxUltragenyx: คาดว่าการวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายของเฟส 3 Orbit/Cosmic สำหรับ UX143 จะออกช่วงปลายปี 2025
เอกสารระบุว่าการศึกษาระยะที่ 3 Orbit และ Cosmic ของ setrusumab (UX143) ในโรคกระดูกเปราะบางกำลังดำเนินไปสู่การวิเคราะห์ขั้นสุดท้าย หลังจากผู้ป่วยได้รับการรักษาอย่างน้อย 18 เดือน คาดว่าจะมีข้อมูลจากการศึกษานี้ประมาณสิ้นปี 2025
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มูลค่าตลาดใกล้เคียง
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มีมูลค่าตลาดใกล้เคียง RARE มากที่สุด
MLYSMineralysมูลค่าตลาด US$2.4B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ
DFTXDefiniumมูลค่าตลาด US$2.4B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 2 รายการ
OGNOrganonมูลค่าตลาด US$2.3B · ยาที่ติดตาม 3 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
ADMAADMA Biologicsมูลค่าตลาด US$2.5B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ
TYRATyra Biosciencesมูลค่าตลาด US$2.2B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
BCRXBioCrystมูลค่าตลาด US$2.2B · ยาที่ติดตาม 2 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการBBRVEBraveheart Bioมูลค่าตลาด US$2.2B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 1 รายการ
STOKStoke Therapeuticsมูลค่าตลาด US$2.1B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 2 รายการ