Ultragenyx: DTX401 PDUFA กำหนดไว้สำหรับวันที่ 23 สิงหาคม 2026

FDA ได้รับการยอมรับ BLA ของ DTX401 สำหรับ GSDIa และกำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 23 สิงหาคม 2026 นอกจากนี้ยังมีการกำหนดวันที่ PDUFA ที่สองเป็นวันที่ 19 กันยายน 2026 สำหรับ BLA ของ UX111 ใน MPS IIIA วันที่ดำเนินการที่กำลังจะมาถึงทั้งสองนี้เป็นเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบถัดไปสำหรับไปป์ไลน์ยีนบำบัดของบริษัท

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 4 ส.ค. 2569 20:09
เหตุการณ์: กำหนดวันที่ PDUFA
ทิศทาง: เป็นกลาง
บริษัท: RAREUltragenyx
สินทรัพย์: pariglasgene brecaparvovec
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 23 ส.ค. 2569 · ยังไม่บันทึกผล

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

SEC 8-K