Ultragenyx ส่งเอกสาร BLA แบบต่อเนื่องครบถ้วนสำหรับ DTX401 ใน GSDIa

Ultragenyx ได้ส่งเอกสาร BLA แบบต่อเนื่องครบถ้วนสำหรับ DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ต่อ FDA สำหรับ GSDIa การยื่นเอกสารในขณะนี้รวมถึงโมดูล CMC สุดท้าย หลังจากที่โมดูลที่ไม่ใช่ทางคลินิกและทางคลินิกถูกยื่นในเดือนสิงหาคม 2025 การยื่นคำขอนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล Phase 3 GlucoGene ที่แสดงให้เห็นถึงการลดปริมาณการบริโภคคอร์นสตาร์ช การรักษาระดับน้ำตาลในเลือดให้ปกติ และการปรับปรุงคุณภาพชีวิตในผู้ป่วย 52 รายที่ได้รับการรักษา

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 30 ธ.ค. 2568 21:11
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: RAREUltragenyx
สินทรัพย์: pariglasgene brecaparvovec
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง

ข้อความจากแหล่งที่มา

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K