Ultragenyx: กำหนดวัน PDUFA ของ DTX401 ไว้ในไตรมาส 3 ปี 2026

การยื่น BLA แบบ rolling สำหรับ DTX401 เสร็จสมบูรณ์ในเดือนธันวาคม 2025 FDA ได้กำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA ในไตรมาสที่สามของปี 2026 ซึ่งเป็นการกำหนดไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสำหรับการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นของ AAV gene therapy นี้สำหรับ GSDIa

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 12 ม.ค. 2569 12:45
เหตุการณ์: กำหนดวันที่ PDUFA
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: RAREUltragenyx
สินทรัพย์: pariglasgene brecaparvovec
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 23 ส.ค. 2569 · ยังไม่บันทึกผล

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Provides Financial and Business Updates at J.P. Morgan Annual Healthcare Conference Preliminary 2025 total revenue of $672 million to $674 million, exceeding top end of guidance Preliminary cash and investments of approximately $735 million as of December 31, 2025 Anticipated 2026 catalysts include two potential approvals and pivotal Phase 3 data from the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – January 12, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultra-rare genetic diseases, today reported preliminary unaudited 2025 revenue results, cash and investments at year end 2025, and p

SEC 8-K