STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics อัปเดตความคืบหน้าของเฟส 3 EMPEROR และการปรับให้สอดคล้องกับ FDA สำหรับยา zorevunersen ในโรค Dravet syndrome

Stoke รายงานว่าผู้ป่วยประมาณ 110 จาก 162 รายถึงจุดสิ้นสุดหลักสัปดาห์ที่ 28 ในการศึกษาเฟส 3 EMPEROR ของยา zorevunersen โดยคาดว่าจะอ่านข้อมูลได้ในไตรมาส 3 ปี 2027 และยื่น NDA ในสหรัฐฯ ในครึ่งหลังของปี 2027 การประชุมกับ FDA ได้ปรับให้สอดคล้องกับการใช้การประเมิน Vineland-3 แบบหลายองค์ประกอบสำหรับจุดสิ้นสุดรองหลักด้านการรับรู้และพฤติกรรม ข้อมูลเฟส 1 ของ STK-002 ในโรค ADOA คาดว่าจะได้รับในครึ่งแรกของปี 2027

zorevunersen · NCT06872125 การอัปเดตทะเบียน

สถานะ: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

Stoke Therapeutics นำเสนอข้อมูล STK-002 สำหรับโรค ADOA ที่การประชุม AAO 2026

Stoke ได้นำเสนอข้อมูลก่อนการทดลองทางคลินิก ประวัติศาสตร์ตามธรรมชาติ (FALCON) และข้อมูลทางคลินิกระยะแรกเกี่ยวกับ STK-002 ในการประชุม AAO 2026 การทดลองระยะที่ 1 OSPREY ที่กำลังดำเนินอยู่ได้ทำการให้ยาครบในสองกลุ่มแรกแล้ว โดยคาดว่ากลุ่มที่สามจะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2026 และข้อมูลความปลอดภัย/ประสิทธิภาพเบื้องต้นจากกลุ่มหลัง ๆ จะได้รับการรายงานในครึ่งแรกของปี 2027

Stoke Therapeutics จะนำเสนอข้อมูลเฟส 1 ของ STK-002 OSPREY ที่ AAO 2026

Stoke จะนำเสนอข้อมูลก่อนคลินิกและความคืบหน้าจากการศึกษาระยะที่ 1 OSPREY ที่กำลังดำเนินอยู่ของ STK-002 (ซึ่งเป็น ASO ที่เพิ่มการแสดงออกของ OPA1) สำหรับโรค ADOA ในการประชุมประจำปี AAO 2026 ในวันที่ 11 ตุลาคม การให้ยาเสร็จสิ้นในสองกลุ่มแรกแล้ว โดยกลุ่มที่สามคาดว่าจะแล้วเสร็จภายในสิ้นปี 2026; ข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพเบื้องต้นจากกลุ่มขนาดยาเชิงบำบัด (3 และ 4) มีแนวทางสำหรับครึ่งแรกของปี 2027 นี่เป็นการอัปเดตทางคลินิกในระยะเริ่มต้นโดยไม่มีการเปลี่ยนแปลงเส้นทางด้านกฎระเบียบ

Stoke Therapeutics ปรับแผนกับ FDA เกี่ยวกับแผน NDA และการวิเคราะห์ Vineland-3 สำหรับ Zorevunersen ในโรค Dravet Syndrome

Stoke เสร็จสิ้นการประชุมกับ FDA ที่ประสบความสำเร็จ โดยปรับแผน NDA ในสหรัฐฯ สำหรับ zorevunersen รวมถึงการใช้การวิเคราะห์ MMRM แบบหลายองค์ประกอบของสี่ subdomain ที่กำหนดไว้ล่วงหน้าของ Vineland-3 (การสื่อสารเชิงแสดงออก การสื่อสารเชิงรับ ความสัมพันธ์ระหว่างบุคคล ทักษะส่วนบุคคล) เป็น endpoint ทุติยภูมิหลักสำหรับการรับรู้และพฤติกรรมในการศึกษา Phase 3 EMPEROR บริษัทคาดว่าจะมีการอ่านผล Phase 3 EMPEROR ในไตรมาส 3 ปี 2027 ตามด้วยการยื่น NDA ในครึ่งหลังของปี 2027 การอัปเดตนี้ปรับปรุงวิธีการวิเคราะห์ทางสถิติสำหรับ endpoint การปรับตัวตามการตอบสนองจาก FDA แพทย์ และผู้ดูแล

Stoke Therapeutics แต่งตั้ง Bo Cumbo เข้าคณะกรรมการ โดยอ้างถึงการอนุมัติ Zorevunersen จาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในต้นปี 2028

Stoke ได้แต่งตั้ง Bo Cumbo เข้าสู่คณะกรรมการบริหารเพื่อเพิ่มความเชี่ยวชาญด้านการค้าให้กับ zorevunersen บริษัท ได้แนะนำถึงการอนุมัติจาก FDA และการจำหน่าย zorevunersen ที่อาจเกิดขึ้นในต้นปี 2028 Zorevunersen อยู่ในระยะที่ 3 สำหรับโรค Dravet syndrome โดยมีสถานะ Breakthrough Therapy, ยารักษาโรคหายาก และโรคเด็กหายากที่มีอยู่แล้ว

Stoke Therapeutics: การประชุมก่อนยื่น NDA กับ FDA กำหนดไว้ในครึ่งหลังปี 2026

บริษัทประกาศการประชุมก่อนยื่น NDA กับ FDA ที่กำหนดไว้ในครึ่งหลังปี 2026 เพื่อให้สอดคล้องกับชุดข้อมูลและแผนการวิเคราะห์ทางสถิติก่อนการยื่น NDA แบบยื่นต่อเนื่องในสหรัฐฯ สำหรับ zorevunersen ในโรค Dravet syndrome การประชุมนี้เป็นการปฏิสัมพันธ์ด้านกฎระเบียบอย่างเป็นทางการครั้งต่อไปก่อนการยื่น NDA แบบยื่นต่อเนื่องที่จะเริ่มในไตรมาสที่ 1 ปี 2027

Stoke ลงทะเบียนผู้ป่วยครบสำหรับการศึกษาระยะที่ 3 EMPEROR ของ zorevunersen ในโรค Dravet syndrome

Stoke announced completion of enrollment of 162 patients in the Phase 3 EMPEROR study of zorevunersen. The company plans to initiate a rolling U.S. NDA submission in Q1 2027 with Phase 3 data readout expected in Q3 2027 to complete the submission in H2 2027.

Stoke: คาดว่าจะลงทะเบียนผู้ป่วยเฟส 3 EMPEROR เสร็จสิ้นในเดือนมิถุนายน 2026

เอกสารอัปเดตไทม์ไลน์การศึกษาฟาส 3 EMPEROR: การลงทะเบียนผู้ป่วยประมาณ 150 รายในสหรัฐอเมริกา สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น คาดว่าจะเสร็จสิ้นในเดือนมิถุนายน 2026 โดยมีกำหนดอ่านผลข้อมูลในช่วงกลางปี 2027 เพื่อสนับสนุนการยื่น NDA แบบต่อเนื่องเริ่มตั้งแต่ไตรมาส 1 ปี 2027 นอกจากนี้ยังรายงานข้อมูล OLE 4 ปีใหม่ที่แสดงการลดอาการชักอย่างยั่งยืนและการเพิ่มขึ้นของการรับรู้/พฤติกรรมที่มีนัยสำคัญทางสถิติ แต่ยังไม่มีการระบุการตัดสินใจด้านกฎระเบียบหรือวันที่ PDUFA

Stoke เร่งการลงทะเบียนและการอ่านผล EMPEROR Phase 3 สำหรับ zorevunersen

บริษัทคาดว่าจะลงทะเบียนผู้ป่วย 150 รายให้เสร็จสิ้นในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 โดยเลื่อนการอ่านผลข้อมูล Phase 3 EMPEROR ไปเป็นกลางปี 2027 การยื่น NDA แบบต่อเนื่องมีกำหนดเริ่มในครึ่งแรกของปี 2027 การหารือกับ FDA อย่างต่อเนื่องภายใต้ Breakthrough Therapy Designation ยังคงสำรวจเส้นทางเร่งรัด