CAPR Capricor

Capricor: Deramiocel PDUFA ขยายระยะเวลาเป็น 22 พฤศจิกายน 2026

FDA จัดประเภทการแก้ไข BLA เดือนกรกฎาคม 2026 เป็นการแก้ไขครั้งสำคัญ และขยายวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA จาก 22 สิงหาคม 2026 เป็น 22 พฤศจิกายน 2026 การแก้ไขรวมถึงข้อมูลการขยายแบบเปิดฉลาก 24 เดือนจาก HOPE-3 และการวิเคราะห์เพิ่มเติมที่สนับสนุนข้อบ่งใช้ที่ปรับปรุงใหม่โดยมุ่งเน้นที่การทำงานของแขนส่วนบน การขยายเวลานี้ให้เวลา CBER เพิ่มอีกสามเดือนในการตรวจสอบข้อมูลใหม่

Capricor: FDA AdComm ลงมติไม่เห็นด้วยกับประสิทธิภาพของ Deramiocel ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจในผู้ป่วย DMD

คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการรักษาด้วยเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีน ได้ลงมติ 3-9 ว่าไม่มีหลักฐานเพียงพอที่จะสนับสนุนประสิทธิภาพของ Deramiocel ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจในผู้ป่วย DMD การลงมตินี้ไม่มีผลผูกพันและครอบคลุมข้อบ่งใช้ที่แคบกว่าที่เสนอไว้ วันที่เป้าหมายการดำเนินการของ PDUFA ยังคงเป็น 22 สิงหาคม 2026

Capricor: Lancet เผยแพร่ข้อมูล HOPE-3 Phase 3 สำหรับ deramiocel ใน DMD

The Lancet เผยแพร่ผล HOPE-3 Phase 3 ฉบับเต็ม ยืนยันว่าการทดลองบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้วยการชะลอการเสื่อมของแขนส่วนบน 54% (p=0.03) และมีประโยชน์ต่อหัวใจ ข้อมูลที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญเป็นหัวใจสำคัญของ BLA ที่ยังอยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA ก่อนวันที่ PDUFA 22 สิงหาคม 2026

Capricor: FDA AdComm กำหนดจัดขึ้นวันที่ 29 กรกฎาคม สำหรับ BLA ของ Deramiocel ใน DMD

เอกสารยืนยันว่าการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA มีกำหนดจัดขึ้นวันที่ 29 กรกฎาคม 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับ BLA ของ Capricor สำหรับ Deramiocel ใน Duchenne muscular dystrophy บริษัทระบุว่าตนได้ตอบสนองต่อคำขอทั้งหมดของ FDA แล้ว และผลการศึกษา Phase 3 HOPE-3 แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางสถิติในจุดสิ้นสุดหลัก PUL 2.0 เอกสารสรุปอ้างอิงการวิเคราะห์หลังการทดลองที่อิงตามเวอร์ชัน SAP รุ่นก่อนหน้าซึ่งบริษัทถือว่าล้าสมัยแล้ว

คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการบำบัดด้วยเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีน; การแก้ไขประกาศ-ใบอนุญาตใบสมัครชีววัตถุ (BLA) 125842 จาก Capricor, Inc. สำหรับ Deramiocel (Human Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells)

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ประกาศการแก้ไขประกาศการประชุมของคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการบำบัดด้วยเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีน (คณะกรรมการ) การประชุมนี้ประกาศใน Federal Register เมื่อวันที่ 29 มิถุนายน 2026 การแก้ไขนี้ทำขึ้นเพื่อสะท้อนการเปลี่ยนแปลงในส่วน DATES, ADDRESSES และ SUPPLEMENTARY INFORMATION: Procedure ของเอกสาร ไม่มีการเปลี่ยนแปลงอื่นใด

คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการบำบัดด้วยเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีน; ประกาศการประชุม; การจัดตั้งแฟ้มสาธารณะ; การขอความคิดเห็น-คำขอใบอนุญาตผลิตชีววัตถุ (BLA) 125842 จาก Capricor, Inc. สำหรับ Deramiocel (Human Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells)

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ประกาศการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาสาธารณะที่กำลังจะจัดขึ้นของคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการบำบัดด้วยเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีน (คณะกรรมการ) หน้าที่ทั่วไปของคณะกรรมการคือการให้คำแนะนำและข้อเสนอแนะต่อ FDA เกี่ยวกับประเด็นด้านกฎระเบียบ การประชุมจะเปิดให้สาธารณชนเข้าฟังได้ FDA กำลังจัดตั้งแฟ้มสำหรับรับความคิดเห็นสาธารณะเกี่ยวกับเอกสารนี้

Capricor: FDA กำหนดประชุมคณะที่ปรึกษา (adcomm) สำหรับ BLA ของ Deramiocel ในผู้ป่วย DMD วันที่ 29 กรกฎาคม 2026

คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการรักษาเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีนบำบัดของ FDA จะประชุมในวันที่ 29 กรกฎาคม 2026 เพื่อพิจารณา BLA ของ Capricor สำหรับ Deramiocel ในโรค Duchenne muscular dystrophy การประชุมนี้จัดขึ้นก่อนวันที่เป้าหมายการดำเนินการของ PDUFA ซึ่งคือวันที่ 22 สิงหาคม 2026 BLA ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการทดลอง Phase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE และ Phase 3 HOPE-3

Capricor: FDA กำหนดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา BLA ของ Deramiocel ในวันที่ 29 กรกฎาคม 2026

FDA ได้กำหนดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีนบำบัดในวันที่ 29 กรกฎาคม 2026 เพื่อทบทวน BLA ของ Deramiocel การประชุมจะหารือเกี่ยวกับข้อมูลจาก Phase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE และ Phase 3 HOPE-3 ที่สนับสนุนการยื่นคำขอ วันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA ยังคงเป็น 22 สิงหาคม 2026

Capricor จะนำเสนอข้อมูล HOPE-2 OLE ระยะ 5 ปี และข้อมูล HOPE-3 Ph3 ที่ PPMD 2026

Capricor จะนำเสนอข้อมูล HOPE-2 OLE ระยะห้าปีที่แสดงถึงประโยชน์ต่อโครงกระดูกและหัวใจที่ยั่งยืน รวมถึงผลลัพธ์ HOPE-3 Phase 3 ที่รายงานไว้ก่อนหน้านี้ ในงานประชุมประจำปี PPMD 2026 เดือนมิถุนายน 2026 การทดลอง Phase 3 ผ่านจุดสิ้นสุดหลัก PUL 2.0 (p=0.03) และจุดสิ้นสุดหัวใจสำคัญ LVEF (p=0.04) บริษัทระบุว่า BLA อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA ก่อนวันที่ PDUFA 22 สิงหาคม 2026

Capricor: Deramiocel BLA อยู่ภายใต้การพิจารณาของ FDA; PDUFA 22 ส.ค. 2026

The FDA has accepted the Class 2 resubmission and resumed full review of the Deramiocel BLA for DMD, setting a PDUFA target action date of August 22, 2026. Labeling discussions are expected to begin soon. The HOPE-3 Phase 3 trial met its primary endpoint and all Type I error-controlled secondary endpoints, supporting the BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA กำหนดไว้สำหรับ 22 สิงหาคม 2026

FDA ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วนสำหรับ Deramiocel ด้วยวันที่เป้าหมายสำหรับการดำเนินการ PDUFA คือ 22 สิงหาคม 2026 ระยะเวลาการพิจารณายังคงไม่เปลี่ยนแปลงแม้จะมีการฟ้องร้องต่อ Nippon Shinyaku และ NS Pharma เกี่ยวกับข้อตกลงการจัดจำหน่ายในสหรัฐฯ

Capricor: Deramiocel BLA อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA, PDUFA 22 ส.ค. 2026

FDA ได้รับการยื่น BLA ของ Deramiocel สำหรับ DMD แบบ Class 2 resubmission และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 22 สิงหาคม 2026 การทดลอง HOPE-3 Phase 3 ผ่านจุดสิ้นสุดหลัก PUL v2.0 และจุดสิ้นสุดหัวใจ LVEF ที่สำคัญ โดยมีข้อมูล late-breaking ที่นำเสนอใน MDA 2026 โรงงาน GMP ในซานดิเอโกผ่านการตรวจสอบ Pre-License Inspection ของ FDA และพร้อมสำหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ที่อาจเกิดขึ้น

Capricor กำหนดวันที่ PDUFA เป็น 22 สิงหาคม 2026 สำหรับ BLA ของ Deramiocel

FDA ได้ยกเลิก CRL เดือนกรกฎาคม 2025 และกลับมาพิจารณา BLA ของ Deramiocel ในฐานะการยื่นใหม่ระดับ Class 2 กำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA ใหม่เป็น 22 สิงหาคม 2026 โดยยังไม่พบปัญหาในการพิจารณาในขณะนี้