Regeneron: FDA อนุมัติ Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) สำหรับการสูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับยีน OTOF

FDA ให้การอนุมัติแบบเต็มรูปแบบแก่ยีนบำบัด AAV แบบคู่ตัวแรกสำหรับการสูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับยีน OTOF การอนุมัตินี้เกิดขึ้นภายใน 61 วันภายใต้โครงการ National Priority Voucher ซึ่งเป็นการอนุมัติ BLA ที่เร็วที่สุดในประวัติศาสตร์ FDA สมัยใหม่

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 24 เม.ย. 2569 02:04
เหตุการณ์: การอนุมัติของ FDA
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: REGNRegeneron
สินทรัพย์: OTARMENI
แหล่งที่มา: ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
การปรับปรุงการได้ยิน: 80% ของผู้ป่วย 20 รายที่ประเมินได้

ข้อความจากแหล่งที่มา

FDA อนุมัติยีนบำบัดตัวแรกของโลกสำหรับการรักษาการสูญเสียการได้ยินทางพันธุกรรมภายใต้โครงการ National Priority Voucher FDA อนุมัติ Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบ AAV คู่ตัวแรกสำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีการสูญเสียการได้ยินระดับรุนแรงถึงรุนแรงมากที่เกี่ยวข้องกับยีน OTOF การอนุมัตินี้ได้รับภายใน 61 วันภายใต้โครงการ Commissioner's National Priority Voucher ซึ่งถือเป็นการอนุมัติ BLA ที่เร็วที่สุดในประวัติศาสตร์ FDA สมัยใหม่ ในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วยที่ประเมินได้ 80% จาก 20 ราย มีการได้ยินที่ดีขึ้น ยีนบำบัดนี้พัฒนาโดย Regeneron Pharmaceuticals

ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท