SimianX AI LogoSimianX AI

Birincil kaynak kaydı

Karar niteliğindeEMA görüşü

Novartis: EC, Itvisma'yı SMA hastaları ≥2 yaş için onayladı

Avrupa Komisyonu, Itvisma'yı (onasemnogene abeparvovec) iki yaş ve üzeri çocuklar, gençler ve 5q SMA'lı yetişkinler için onayladı; gen tedavisinin etiketini daha önce onaylanmış bebek popülasyonunun ötesine genişletti. Bu, Itvisma'yı AB'de bu geniş SMA popülasyonu için onaylanan ilk ve tek gen replasman tedavisi haline getiriyor. Onay, sürekli motor fonksiyon yararı gösteren kayıt çalışması STEER ve destekleyici STRENGTH ve STRONG çalışmalarına dayanıyor.

Temel olgular

Bildirildi
2 Tem 2026 05:00
Olay
EMA görüşü
Yön
Olumlu
Şirket
NVSNovartis
Varlık
onasemnogene abeparvovec
Kaynak
Şirket basın bülteni
Güvenilirlik
Kaynaklı
takip
52 hafta
hfmse iyileşmesi
2,39 puan

Kaynak alıntısı

Novartis, spinal müsküler atrofi (SMA) için Itvisma®'ya Avrupa Komisyonu onayı aldı AB'de geniş SMA popülasyonu için ilk gen replasman tedavisi, iki yaş ve üzeri çocuklar, gençler ve yetişkinler dahil Arızalı SMN1 genini değiştirmek üzere tasarlanmış sabit, tek seferlik doz, sürekli dozaj yaklaşımlarından farklı bir seçenek sunuyor Novartis gen replasman tedavileri artık AB'de tüm yaş gruplarındaki SMA'lı kişiler için uygun Basel, 2 Temmuz 2026 – Novartis bugün Avrupa Komisyonu'nun (EC), bi-allelik survival motor nöron 1 (SMN1) gen mutasyonu olan 5q spinal müsküler atrofi (SMA) ile yaşayan iki yaş ve üzeri çocuklar, gençler ve yetişkinlerin tedavisi için Itvisma® (onasemnogene abeparvovec)'yi onayladığını duyurdu. Bu onay ile Itvisma become

Şirket basın bülteni

Bu varlık hakkında daha fazlası