NVS Novartis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Faz 3 birincil sonlanım noktasını kaçırdı

Novartis’in pelacarsen için Faz 3 HORIZON sonuç çalışması, plaseboya kıyasla birincil bileşik kardiyovasküler sonlanım noktasını karşılayamadı. Royalty Pharma, Ionis’e herhangi bir kilometre taşı ödemesi yapmayacak ve Spinraza telif hakkı, 550 milyon dolarlık ödemelerden sonra Ionis’e geri dönecek, bu da 500 milyon dolarlık yatırıma 1.1x getiri sağlayacak.

Novartis remibrutinib, faz III RMS çalışmalarında birincil sonlanım noktasına ulaştı

REMODEL-1/-2 faz III çalışmaları birincil sonlanım noktasına ulaştı ve teriflunomide karşı yıllık relaps oranında anlamlı azalma gösterdi. Remibrutinib ayrıca tüm önemli ikincil sonlanım noktalarında üstünlük sağladı ve klinik olarak anlamlı bir engellilik ilerlemesi gecikmesi gösterdi. Novartis verileri MSToronto2026’da sunmayı ve küresel düzenleyici onay için başvuruda bulunmayı planlıyor.

Novartis: FDA, Pluvicto'yu PSMA+ mHSPC için onayladı

FDA, PSMA-pozitif mHSPC için Pluvicto artı ARPI'yi onayladı ve etiketi mCRPC'den tüm PSMA+ metastatik prostat kanserine genişletti. Onay, standart bakıma kıyasla ilerleme veya ölüm riskinde %28-33 azalma gösteren PSMAddition Faz 3 çalışmasına dayanmaktadır. Yeni endikasyon, uygun hasta popülasyonunu neredeyse iki katına çıkarmaktadır.

Novartis: FDA, Fabhalta'ya (iptacopan) IgAN için geleneksel onay verdi

FDA, Fabhalta'nın hızlandırılmış onayını (Ağustos 2024) birincil IgAN'da böbrek fonksiyonu düşüşünü yavaşlatmak için geleneksel onaya dönüştürdü. Etiket artık iki yıl boyunca plaseboya kıyasla yıllıklandırılmış eGFR düşüşünde %48 azalma gösteren Faz 3 APPLAUSE-IgAN sonucunu içermektedir.

Novartis: EC, Itvisma'yı SMA hastaları ≥2 yaş için onayladı

Avrupa Komisyonu, Itvisma'yı (onasemnogene abeparvovec) iki yaş ve üzeri çocuklar, gençler ve 5q SMA'lı yetişkinler için onayladı; gen tedavisinin etiketini daha önce onaylanmış bebek popülasyonunun ötesine genişletti. Bu, Itvisma'yı AB'de bu geniş SMA popülasyonu için onaylanan ilk ve tek gen replasman tedavisi haline getiriyor. Onay, sürekli motor fonksiyon yararı gösteren kayıt çalışması STEER ve destekleyici STRENGTH ve STRONG çalışmalarına dayanıyor.

PTCT: PIVOT-HD çalışmasının 24 aylık olumlu PIVOT-HD üst satır sonuçları votoplam için HD

PTC, votoplamın PIVOT-HD uzatma çalışmasının 24 aylık ara analizinden olumlu üst satır sonuçlarını bildirdi; cUHDRS üzerinde doza bağlı fayda göstererek 10 mg dozda hastalık ilerlemesinde %52 yavaşlama ve devam eden olumlu güvenlik profili sağladı. Veriler, Novartis tarafından yürütülen devam eden küresel Faz 3 INVEST-HD çalışmasını desteklemektedir; ilk hastanın doz alması, Q2 2026'da PTC'ye 50 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesini tetikleyecek ve PTC ile Novartis artık potansiyel düzenleyici etkileşimler konusunda uyum sağlayacaktır.

Novartis AG · FDA, ITVISMA'yı (onasemnogene abeparvovec-brve) onayladı

FDA'nın Purple Book listesinde BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) 2025-11-24 tarihinde ruhsatlandırılmış olarak listelenmiştir.