PepGen, DM1 için PGN-EDODM1'in 5 mg/kg MAD üst düzey verilerini rapor ediyor
Faz 2 FREEDOM2 MAD çalışmasının en düşük doz kohortu (5 mg/kg), olumlu güvenlik ve mütevazı ekleme düzeltmesi (%7,3'e karşı plasebo %6,8) gösterdi; aykırı değer düzeltilmiş ortalama %22,9 idi. Şirket, 10 mg/kg kohort verilerini 2H 2026'da raporlamaya devam ediyor.
ciddi advers olay yok, tüm tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar hafif veya orta şiddette
ekleme düzeltmesi
%7,3 (tedavi) karşı %6,8 (plasebo)
kas konsantrasyonu
158 ng/g
aykırı değer hariç ekleme düzeltmesi
%22,9 (n=5)
Kaynak alıntısı
PepGen, Devam Eden Faz 2 FREEDOM2 Çalışmasında En Düşük Doz (5 mg/kg) MAD Kohortundan Üst Düzey Sonuçları Açıkladı: Olumlu Güvenlik, Ekleme ve vHOT Verilerini Gösteriyor
PepGen, Devam Eden Faz 2 FREEDOM2 Çalışmasında En Düşük Doz (5 mg/kg) MAD Kohortundan Üst Düzey Sonuçları Açıkladı: Olumlu Güvenlik, Ekleme ve vHOT Verilerini Gösteriyor
PepGen, Devam Eden Faz 2 FREEDOM2 Çalışmasında En Düşük Doz (5 mg/kg) MAD Kohortundan Üst Düzey Sonuçları Açıkladı: Olumlu Güvenlik, Ekleme ve vHOT Verilerini Gösteriyor
– PGN-EDODM1 genel olarak iyi tolere edildi, tüm advers olaylar hafif veya orta şiddetteydi ve ciddi advers olay bildirilmedi –
– PGN-EDODM1 ile ortalama ekleme düzeltmesi %7,3 (n=6) gözlendi, plasebo ile %6,8 (n=2); Bir aykırı hasta hariç tutulduğunda, tedavi grubu ortalama ekleme düz