Alnylam Báo cáo Dữ liệu Giai đoạn 1b Tích cực cho Brezosiran trong Bệnh Huntington

Kết quả ban đầu của Giai đoạn 1b cho brezosiran (ALN-HTT02) cho thấy mức giảm trung bình 60-64% của huntingtin đột biến trong dịch não tủy ở tháng thứ 3 (cá nhân lên đến 83%) với mức độ an toàn đáng khích lệ và tiềm năng dùng liều hai lần mỗi năm. Alnylam dự định khởi xướng một nghiên cứu then chốt có đối chứng placebo vào năm 2027 sau khi thống nhất với cơ quan quản lý. Dữ liệu được trình bày tại Hội nghị EHDN và sẽ được thảo luận tại Hội thảo RNAi ngày 26 tháng 10 năm 2026.

Thông tin chính

Nộp lúc: 07:45 23 thg 10, 2026
Sự kiện: Kết quả topline
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: ALNYAlnylam
Tài sản: brezosiran
Nguồn: Thông cáo báo chí của công ty
Độ tin cậy: Có nguồn
giảm mhtt trong dịch não tủy: trung bình 60-64% (cá nhân lên đến 83%) ở tháng thứ 3

Trích đoạn nguồn

Alnylam Công bố Dữ liệu Ban đầu Giai đoạn 1b Tích cực cho Brezosiran (ALN-HTT02) Cho thấy Giảm Huntingtin Sâu và Bền vững trong Bệnh Huntington Alnylam Công bố Dữ liệu Ban đầu Giai đoạn 1b Tích cực cho Brezosiran (ALN-HTT02) Cho thấy Giảm Huntingtin Sâu và Bền vững trong Bệnh Huntington Alnylam Công bố Dữ liệu Ban đầu Giai đoạn 1b Tích cực cho Brezosiran (ALN-HTT02) Cho thấy Giảm Huntingtin Sâu và Bền vững trong Bệnh Huntington - Kết quả ban đầu của Giai đoạn 1b cho thấy mức giảm trung bình 60 đến 64% của huntingtin đột biến trong dịch não tủy ở tháng thứ 3 với mức giảm cá nhân lên đến 83% và mức độ an toàn cùng khả năng dung nạp đáng khích lệ với tiềm năng dùng liều hai lần mỗi năm - - Cách tiếp cận nhắm mục tiêu độc đáo làm giảm cả huntingtin đột biến và HTT1a đột biến ngắn hơn - -

Thông cáo báo chí của công ty