Dược sinh học · Phê duyệt FDA

aflibercept · NCT07705555 cập nhật registry

quốc gia: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

dabogratinib · NCT07265947 cập nhật registry

quốc gia: {'total_sites': 25, 'us_sites': 19} → {'total_sites': 26, 'us_sites': 20}

brepocitinib · NCT05437263 cập nhật registry

trạng thái: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; hoàn thành: 2026-07 → 2026-09-09

daraxonrasib · NCT07252232 cập nhật registry

quốc gia: {'total_sites': 66, 'us_sites': 35} → {'total_sites': 74, 'us_sites': 40}

darovasertib · NCT07804186 cập nhật đăng ký

quốc gia: {'total_sites': 1, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 11}

selinexor · NCT04756401 cập nhật registry

hoàn thành chính: 2024-09-30 → 2025-08-29; tuyển sinh: 52 → 8; kết quả chính: ['Tỷ lệ tình trạng âm tính bệnh dư thừa tối thiểu (MRD)'] → ['Tỷ lệ Tình trạng Âm tính Bệnh dư thừa Tối thiểu (MRD)']

povorcitinib · NCT06855498 cập nhật đăng ký

quốc gia: {'total_sites': 318, 'us_sites': 94} → {'total_sites': 297, 'us_sites': 87}

rezatapopt · cập nhật đăng ký NCT04585750

primary_completion: 2026-08-15 → 2026-12-15

Anfield Energy: Colorado DRMS khuyến nghị phê duyệt giấy phép mỏ JD-8

Colorado DRMS đã ban hành quyết định hoàn chỉnh và khuyến nghị phê duyệt giấy phép mỏ JD-8. Hội đồng Cải tạo Đất Khai thác Colorado sẽ tổ chức phiên điều trần công khai chính thức vào ngày 14-15 tháng 10 năm 2026 để xem xét đơn đăng ký.

Jazz Pharmaceuticals hoàn tất thương vụ mua lại Actio Biosciences với giá 820 triệu USD

Jazz Pharmaceuticals đã hoàn tất thương vụ mua lại Actio Biosciences với khoản thanh toán ban đầu trị giá 820 triệu USD. Thương vụ này bổ sung ABS-1230, một liệu pháp đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng cho bệnh động kinh liên quan đến KCNT1, vào danh mục phát triển của Jazz. Giao dịch nhằm củng cố danh mục động kinh của Jazz và trọng tâm của công ty đối với các bệnh hiếm gặp.

Summit trình bày dữ liệu OS HARMONi đã cập nhật tại WCLC 2026

Dữ liệu cắt tháng 6/2026 đã cập nhật cho thấy sự cải thiện OS duy trì với ivonescimab kết hợp hóa trị trong thử nghiệm HARMONi toàn cầu (HR 0.76, p danh định=0.0151) và lợi ích nhất quán ở bệnh nhân phương Tây (HR 0.76). Akeso cũng trình bày kết quả OS HARMONi-2 tích cực cho thấy ưu thế của ivonescimab đơn trị so với pembrolizumab (HR 0.73, p=0.009). Không có tín hiệu an toàn mới nào được ghi nhận.

Vertex hợp tác với Lindsey Vonn để quảng bá JOURNAVX (suzetrigine)

Thông cáo báo chí công bố quan hệ đối tác tiếp thị với Lindsey Vonn nhằm nâng cao nhận thức về JOURNAVX. Nó xác nhận sự phê duyệt của FDA diễn ra vào ngày 30 tháng 1 năm 2025 và nêu rõ sản phẩm đã được kê đơn cho hơn một triệu người Mỹ. Không có mốc quy định mới hoặc thay đổi nhãn nào được tiết lộ.

Rocket Pharmaceuticals: FDA thống nhất về thử nghiệm Giai đoạn 2 then chốt cho RP-A501 trong bệnh Danon

FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân nam ở liều đã hiệu chỉnh lại là 3,8 × 10¹³ GC/kg, với ba bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị được tính vào tổng số này. Cơ quan cũng phê duyệt hai điểm cuối đồng chính ở mốc 12 tháng là biểu hiện protein LAMP2 cơ tim và giảm 10% chỉ số khối lượng thất trái, nhằm hỗ trợ lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng. Việc tuyển mộ và định liều theo giao thức đã điều chỉnh có thể tiếp tục, với dự kiến hoàn thành định liều vào giữa năm 2027.

Rocket Pharmaceuticals: FDA đồng ý với 12 bệnh nhân then chốt Giai đoạn 2 cho RP-A501 trong bệnh Danon

FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân, bao gồm ba bệnh nhân đầu tiên được điều trị theo giao thức đã sửa đổi, và phê duyệt các điểm cuối đồng chính 12 tháng nhằm hỗ trợ phê duyệt nhanh. Cơ quan cũng cho phép tiếp tục tuyển mộ và định liều ở liều đã điều chỉnh 3,8 × 10¹³ GC/kg sử dụng sản phẩm cấp thương mại. Rocket hiện có lộ trình rõ ràng để hoàn thành nghiên cứu then chốt vào giữa năm 2027.

Vera Therapeutics: Phân tích cuối cùng TRUTAKNA ORIGIN 3 cho thấy sự ổn định eGFR, giảm 76% nguy cơ tiến triển bệnh thận

Phân tích hiệu quả cuối cùng ORIGIN 3 (n=428) đã đạt tất cả các điểm cuối được xác định trước, chứng minh sự ổn định eGFR thực sự và giảm 76% các sự kiện tiến triển bệnh thận tổng hợp trong hai năm. Vera dự kiến nộp đơn BLA bổ sung để được phê duyệt đầy đủ vào Q4 2026 dựa trên các kết quả xác nhận này.

iBio Bản trình bày doanh nghiệp tháng 9 năm 2026 nêu rõ các chất xúc tác trong đường ống phát triển thuốc béo phì

Bản trình bày nêu rõ việc nộp hồ sơ tương đương IND cho IBIO-610 dự kiến vào nửa sau năm 2026 và liều đầu tiên cho bệnh nhân vào nửa đầu năm 2027; dữ liệu giai đoạn 1 trung gian của IBIO-600 dự kiến vào quý 1 năm 2027; việc nộp hồ sơ tương đương IND cho IBIO-800 dự kiến vào nửa đầu năm 2027.

Biofrontera: FDA phê duyệt Ameluz cho ung thư biểu mô tế bào đáy nông

FDA đã phê duyệt sNDA cho Ameluz kết hợp BF-RhodoLED PDT ánh sáng đỏ cho ung thư biểu mô tế bào đáy nông ở người lớn. Điều này khiến Ameluz trở thành PDT đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại Mỹ cho một loại ung thư da và là PDT bôi duy nhất được chỉ định cho cả dày sừng quang hóa và ung thư da. Việc mở rộng nhãn sử dụng cùng sản phẩm và thiết bị đã được bán trên thị trường cho AK, cho phép sử dụng thương mại ngay lập tức.

Definium báo cáo kết quả tích cực từ nghiên cứu Phase 3 Panorama cho DT120 ODT trong GAD

Panorama đạt điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối phụ quan trọng, cho thấy sự giảm HAM-A điều chỉnh theo giả dược có ý nghĩa thống kê 5.1 điểm tại Tuần 12 (p<0.0001, d=0.64). Đây là lần đọc kết quả Phase 3 tích cực thứ ba cho DT120 ODT và lần thứ hai trong GAD, củng cố hồ sơ đăng ký trước cuộc họp pre-NDA dự kiến vào 4Q 2026 và nộp NDA vào 1H 2027.

Scholar Rock: FDA phê duyệt ISEMBYLD (apitegromab-mstn) cho SMA

FDA đã cấp phê duyệt đầy đủ cho ISEMBYLD như liệu pháp nhắm mục tiêu cơ đầu tiên cho SMA ở bệnh nhân ≥2 tuổi đang dùng liệu pháp nền SMN2. Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 3 SAPPHIRE cho thấy cải thiện chức năng vận động có ý nghĩa thống kê trên thang HFMSE. Việc ra mắt thương mại tại Mỹ đã bắt đầu với sản phẩm được giao trong vòng vài ngày.

TELO: Telomir-Zn cho thấy hoạt động chống ung thư trong ống nghiệm trên u xương người/chó

Dữ liệu mới từ Đại học Ohio State cho thấy Telomir-Zn ức chế sự phát triển ở ba dòng tế bào u xương (HOS, D17, Abrams) ở nồng độ thấp. Công ty hiện đang đánh giá nghiên cứu u xương chó trong cơ thể song song với chương trình TNBC Giai đoạn 1/2 đang diễn ra, mở ra chiến lược phát triển theo hai hướng tiềm năng.