Dược sinh học · Phê duyệt FDA

Castle Biosciences: Dữ liệu ACG 2026 cho thấy TissueCypher xác định nguy cơ tiến triển BE cao hơn ngoài kết quả bệnh lý

Dữ liệu mới từ ba nghiên cứu (hai báo cáo ca bệnh, một đoàn hệ đa trung tâm) được trình bày tại ACG 2026 cho thấy TissueCypher cung cấp phân tầng nguy cơ phân tử khách quan (ví dụ: xác suất tiến triển trong 5 năm là 62% và 47% ở các ca nguy cơ cao) giúp thay đổi cách quản lý ở 96% bệnh nhân so với chỉ bệnh lý học hoặc điểm PIB, hỗ trợ can thiệp sớm hơn hoặc điều chỉnh khoảng cách giám sát cho bệnh nhân Barrett's Esophagus.

JNJ TREMFYA (guselkumab) cho thấy tình trạng thuyên giảm rò quanh hậu môn nhất quán ở các phân nhóm bệnh Crohn tại ACG 2026

Các phân tích được chỉ định trước mới từ nghiên cứu Giai đoạn 3 FUZION đã chứng minh tỷ lệ thuyên giảm rò kết hợp nhất quán với TREMFYA so với placebo trên các phân nhóm khó điều trị bao gồm phơi nhiễm sinh học trước đó, viêm trực tràng và hoạt động bệnh luminal cao hơn. Những dữ liệu này, được trình bày tại ACG 2026, xây dựng trên kết quả chính tại Tuần 24 nơi TREMFYA đạt tới 28% thuyên giảm so với 10% ở nhóm placebo.

Savara sẽ Trình bày Dữ liệu Molgramostim IMPALA-2 và IMPALA tại CHEST 2026

Savara sẽ trình bày phân tích mới từ thử nghiệm giai đoạn 2/3 IMPALA và dữ liệu hiệu quả và an toàn dài hạn encore từ giai đoạn mở nhãn giai đoạn 3 IMPALA-2 của molgramostim ở aPAP tại CHEST 2026 (18-21 tháng 10). Công ty cũng sẽ tổ chức một Học viện Học tập về aPAP với ý kiến lãnh đạo chủ chốt và bệnh nhân.

Bausch Health/Salix sẽ trình bày nghiên cứu thí điểm về đường dẫn lâm sàng xơ gan tại ACG 2026

Nghiên cứu thí điểm kéo dài sáu tháng về một đường dẫn lâm sàng xơ gan tiêu chuẩn hóa tại năm phòng khám tiêu hóa cộng đồng cho thấy những cải thiện khiêm tốn về mức độ tuân thủ năm chỉ số hiệu suất dựa trên hướng dẫn. Kết quả sẽ được trình bày dưới dạng poster tại Hội nghị Khoa học Thường niên của Đại học Tiêu hóa Hoa Kỳ diễn ra từ ngày 9-14 tháng 10 năm 2026.

REGENXBIO sẽ tổ chức sự kiện nhà đầu tư về Sura-vec trong bệnh AMD ướt vào ngày 20 tháng 10 năm 2026

REGENXBIO sẽ tổ chức một sự kiện nhà đầu tư vào ngày 20 tháng 10 năm 2026 với tổng quan về chương trình lâm sàng, quan điểm của các chuyên gia hàng đầu về các thử nghiệm then chốt ATMOSPHERE và ASCENT, cũng như sự sẵn sàng thương mại cho sura-vec trong bệnh AMD ướt. Điều này diễn ra trước khi có dữ liệu then chốt hàng đầu dự kiến được công bố vào quý 4 năm 2026.

Racura Oncology phê duyệt nâng liều RC220 lên 100 mg/m2 trong thử nghiệm giai đoạn 1 HARNESS-1

Ủy ban Đánh giá An toàn đã phê duyệt nâng liều RC220 từ 50 mg/m2 lên mức liều kế hoạch tiếp theo là 100 mg/m2 kết hợp với osimertinib sau khi không quan sát thấy bất kỳ độc tính giới hạn liều nào ở Nhóm 1. Đang tiến hành sàng lọc trước để tuyển bệnh nhân duy nhất vào Nhóm 2 ở liều cao hơn. Đây là bước nâng liều giai đoạn 1 thông thường và không có dữ liệu hiệu quả mới nào được báo cáo.

Stoke Therapeutics Trình Bày Dữ Liệu STK-002 Về ADOA Tại AAO 2026

Stoke đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng, lịch sử tự nhiên (FALCON) và dữ liệu lâm sàng ban đầu về STK-002 tại hội nghị AAO 2026. Thử nghiệm Giai đoạn 1 OSPREY đang tiến hành đã hoàn tất liều lượng ở hai nhóm đầu tiên, với nhóm thứ ba dự kiến hoàn tất vào cuối năm 2026 và dữ liệu an toàn/hiệu quả ban đầu từ các nhóm sau được hướng dẫn cho nửa đầu năm 2027.

BMY Announces Positive Phase 3 ACTION-1 Topline for RYZ101 in GEP-NETs

Thử nghiệm giai đoạn 3 ACTION-1 của RYZ101 (225Ac-DOTATATE) so với lựa chọn điều trị chuẩn của điều tra viên đã đáp ứng được endpoint chính là cải thiện có ý nghĩa thống kê và lâm sàng về thời gian sống không tiến triển theo đánh giá trung tâm độc lập mù trong bệnh nhân SSTR+ GEP-NETs đã tiến triển sau liệu pháp dựa trên Lu177. An toàn phù hợp với hồ sơ đã biết. Đây là dữ liệu giai đoạn 3 đầu tiên cho liệu pháp xạ trị nhắm trúng đích đồng vị alpha (225Ac); RayzeBio dự định trao đổi với FDA về các bước tiếp theo hướng tới việc nộp đơn.

Thử nghiệm Giai đoạn 3 ALOFT-IPF của BMY Admilparant Đạt Điểm Cuối Chính ở IPF

Thử nghiệm giai đoạn 3 ALOFT-IPF đã đạt được điểm cuối chính là cải thiện có ý nghĩa thống kê về thay đổi tuyệt đối FVC từ ban đầu đến Tuần 52 ở liều 60 mg hai lần mỗi ngày so với placebo; liều 120 mg làm chậm suy giảm FVC nhưng không đạt được ý nghĩa thống kê. Admilparant cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi với tỷ lệ ngừng thuốc do biến cố bất lợi thấp tương đương với placebo. BMS sẽ đánh giá dữ liệu đầy đủ, trao đổi với cơ quan quản lý để nộp hồ sơ theo kế hoạch và trình bày kết quả chi tiết tại một hội nghị y khoa trong tương lai; kết quả ban đầu của ALOFT-PPF vẫn dự kiến vào đầu năm 2027.

AbbVie trình bày dữ liệu Phase 3 AFFIRM mới và dữ liệu dài hạn FORTIFY cho SKYRIZI trong bệnh Crohn tại ACG 2026

AbbVie đã trình bày kết quả Phase 3 AFFIRM mới cho risankizumab tiêm dưới da cho thấy tỷ lệ thuyên giảm lâm sàng và đáp ứng nội soi cao hơn so với placebo ở bệnh nhân bệnh Crohn chưa từng điều trị bằng liệu pháp nâng cao. Dữ liệu mở rộng nhãn mở bổ sung từ FORTIFY và SEQUENCE cho thấy tình trạng lành nội soi bền vững lên đến 144-148 tuần, bao gồm cả trong bệnh lỗ rò và trên khắp các vị trí bệnh. Bằng chứng thế giới thực cho RINVOQ trong bệnh Crohn nâng cao cũng được nhấn mạnh.

Celltrion sẽ Trình bày Các Phân tích về ZYMFENTRA tại ACG 2026

Celltrion sẽ trình bày các phân tích sau hoc mới và muộn phá vỡ của ZYMFENTRA (infliximab-dyyb) tại hội nghị ACG 2026 vào ngày 13-14 tháng 10. Dữ liệu so sánh SC so với IV infliximab trong bệnh Crohn ưu thế hồi tràng và đánh giá kết quả sau chuyển đổi từ IV sang SC bất kể tình trạng ADA trước đó trong CD và UC.

Mirum sẽ Báo cáo Kết quả Đầu dòng Thử nghiệm Giai đoạn 3 EXPAND cho LIVMARLI (maralixibat)

Mirum sẽ tổ chức một cuộc gọi nhà đầu tư vào ngày 12 tháng 10 năm 2026 để chia sẻ kết quả đầu dòng từ nghiên cứu Giai đoạn 3 EXPAND của LIVMARLI (maralixibat) trong các bệnh gan ứ mật siêu hiếm. Đây là lần công bố đầu tiên về dữ liệu hiệu quả chính và an toàn từ thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng với placebo đánh giá ngứa do ứ mật ở bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên, bao gồm cả những người bị teo mật.

Merck Trình bày Kết quả Một Năm của Thử nghiệm BRUNELLO Giai đoạn 2b/3 với Remigromig tại AAO 2026

Merck đã trình bày dữ liệu tóm tắt một năm từ thử nghiệm then chốt giai đoạn 2b/3 BRUNELLO của remigromig (MK-3000) trong DME tại hội nghị AAO 2026. Cả hai liều đều đạt được tiêu chí chính về tính không kém hơn so với ranibizumab về thay đổi BCVA trung bình sau một năm nhưng không cho thấy tính ưu việt trên các tiêu chí phụ chính; tỷ lệ PDR cao hơn và ngừng điều trị được quan sát thấy với remigromig. Kết quả hỗ trợ việc tiếp tục đánh giá trong nghiên cứu giai đoạn 3 BAROLO đang tiến hành và các cuộc thảo luận với cơ quan quản lý.

BioMarin trình bày dữ liệu mới về VOXZOGO tại ASBMR 2026

BioMarin sẽ trình bày 13 nghiên cứu tại Hội nghị thường niên ASBMR 2026, bao gồm kết quả hình ảnh sau phân tích mới về tác động của VOXZOGO đến sự phát triển của lỗ lớn và nối sọ-cổ ở trẻ em (bao gồm trẻ sơ sinh) bị lùn đầu chi, cùng với dữ liệu về sức mạnh xương, kết quả giai đoạn 3 của lùn sụn giả, và BMN 333 đang nghiên cứu. Công ty gần đây đã nộp sNDA cho VOXZOGO trong lùn sụn giả với khả năng ra mắt vào năm 2027 nếu được phê duyệt.

Johnson & Johnson trình bày dữ liệu giai đoạn 3 ICOTYDE (icotrokinra) kéo dài 2 năm tại Fall Clinical Dermatology 2026

Johnson & Johnson đã trình bày kết quả mới từ nghiên cứu giai đoạn 3 ICONIC-LEAD kéo dài hai năm cho ICOTYDE (icotrokinra) tại hội nghị Fall Clinical Dermatology. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ thanh thải da cao bền vững (PASI 90 ≥72%, IGA 0/1 ≥70%) và cải thiện triệu chứng qua Tuần 112 với hồ sơ an toàn nhất quán ở người lớn và thanh thiếu niên bị vảy nến mảng.

Lilly presents Taltz + Zepbound biomarker data from TOGETHER-PsO at Fall Clinical 2026

Dữ liệu thăm dò về dấu ấn sinh học từ thử nghiệm giai đoạn 3b TOGETHER-PsO đã được trình bày tại Hội nghị Da liễu Lâm sàng Mùa thu 2026. Việc sử dụng đồng thời Taltz và Zepbound tạo ra những thay đổi rộng hơn về các dấu ấn sinh học liên quan đến vảy nến, miễn dịch và chuyển hóa so với chỉ dùng Taltz, sớm nhất là từ Tuần 12.

Vertex Trình Bày Dữ Liệu Phục Hồi Chức Năng Tụy Của ALYFTREK Tại NACFC

Vertex đã trình bày dữ liệu tạm thời mới từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở của ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) ở trẻ em từ 2-5 tuổi bị xơ nang. Dữ liệu cho thấy sự phục hồi chức năng tụy ngoại tiết ở một số trẻ em, cho phép ngừng liệu pháp thay thế enzyme tụy (PERT), trước đây được coi là không thể đảo ngược. Bằng chứng thực tế và lâm sàng bổ sung về các chất điều hòa CFTR cũng được trình bày tại Hội nghị Xơ Nang Bắc Mỹ.

relacorilant · NCT03604198 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 44, 'us_sites': 25} → {'total_sites': 48, 'us_sites': 25}

gedatolisib · Cập nhật sổ đăng ký NCT06757634

các quốc gia: {'total_sites': 203, 'us_sites': 22} → {'total_sites': 239, 'us_sites': 30}

atirmociclib · NCT03424005 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 53, 'us_sites': 24} → {'total_sites': 55, 'us_sites': 26}