SimianX AI LogoSimianX AI

Hồ sơ nguồn sơ cấp

Mang tính quyết địnhThay đổi đăng ký thử nghiệm

Rocket Pharmaceuticals: FDA đồng ý với 12 bệnh nhân then chốt Giai đoạn 2 cho RP-A501 trong bệnh Danon

FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân, bao gồm ba bệnh nhân đầu tiên được điều trị theo giao thức đã sửa đổi, và phê duyệt các điểm cuối đồng chính 12 tháng nhằm hỗ trợ phê duyệt nhanh. Cơ quan cũng cho phép tiếp tục tuyển mộ và định liều ở liều đã điều chỉnh 3,8 × 10¹³ GC/kg sử dụng sản phẩm cấp thương mại. Rocket hiện có lộ trình rõ ràng để hoàn thành nghiên cứu then chốt vào giữa năm 2027.

Thông tin chính

Nộp lúc
11:00 15 thg 9, 2026
Sự kiện
Thay đổi đăng ký thử nghiệm
Chiều hướng
Tích cực
Công ty
RCKTRocket Pharmaceuticals
Tài sản
RP-A501
Nguồn
Thông cáo báo chí của công ty
Độ tin cậy
Có nguồn
dose
3.8 × 10¹³ GC/kg
endpoints
LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
pivotal N
12 patients

Trích đoạn nguồn

Rocket Pharmaceuticals Thông báo FDA Đồng ý về Lộ trình Hoàn thành Thử nghiệm Giai đoạn 2 Then chốt của RP-A501 trong Bệnh Danon Rocket Pharmaceuticals Thông báo FDA Đồng ý về Lộ trình Hoàn thành Thử nghiệm Giai đoạn 2 Then chốt của RP-A501 trong Bệnh Danon Rocket Pharmaceuticals Thông báo FDA Đồng ý về Lộ trình Hoàn thành Thử nghiệm Giai đoạn 2 Then chốt của RP-A501 trong Bệnh Danon FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân, bao gồm ba bệnh nhân đầu tiên được điều trị theo giao thức đã sửa đổi FDA xem xét dữ liệu an toàn ban đầu hỗ trợ tiếp tục tuyển mộ và định liều theo giao thức đã sửa đổi FDA xác nhận các điểm cuối đồng chính 12 tháng đã thiết lập nhằm hỗ trợ phê duyệt nhanh tiềm năng Hội thảo toàn diện về chương trình bệnh Danon dự kiến vào ngày 6 tháng 10 năm 2026

Thông cáo báo chí của công ty

Thêm về tài sản này