Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhThay đổi đăng ký thử nghiệm
Rocket Pharmaceuticals: FDA thống nhất về thử nghiệm Giai đoạn 2 then chốt cho RP-A501 trong bệnh Danon
FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân nam ở liều đã hiệu chỉnh lại là 3,8 × 10¹³ GC/kg, với ba bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị được tính vào tổng số này. Cơ quan cũng phê duyệt hai điểm cuối đồng chính ở mốc 12 tháng là biểu hiện protein LAMP2 cơ tim và giảm 10% chỉ số khối lượng thất trái, nhằm hỗ trợ lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng. Việc tuyển mộ và định liều theo giao thức đã điều chỉnh có thể tiếp tục, với dự kiến hoàn thành định liều vào giữa năm 2027.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 11:06 15 thg 9, 2026
- Sự kiện
- Thay đổi đăng ký thử nghiệm
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
RCKTRocket Pharmaceuticals- Tài sản
- RP-A501
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- Liều
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- dân số then chốt
- 12 bệnh nhân
- điểm cuối đồng chính
- biểu hiện protein LAMP2 cơ tim và giảm 10% chỉ số khối lượng thất trái tại 12 tháng
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease FDA confirms pivotal efficacy population of 12 patients, including the first three treated under the modified protocol FDA review of initial safety data supports continued enrollment and dosing under modified protocol FDA confirms established 12-month co-primary endpoints intended to support potential accelerated approval Comprehensive Danon disease program webinar for October 6, 2026, at 4:30 p.m. ET CRANBURY, N.J. – September 15, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, commercial-stage biotechnology company advancing genetic medicines for rare and life-threatening diseases,
Thêm về tài sản này
Mang tính quyết định
15 thg 9, 2026
11:00
RCKTRocket Pharmaceuticals