RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA thống nhất về thử nghiệm Giai đoạn 2 then chốt cho RP-A501 trong bệnh Danon

FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân nam ở liều đã hiệu chỉnh lại là 3,8 × 10¹³ GC/kg, với ba bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị được tính vào tổng số này. Cơ quan cũng phê duyệt hai điểm cuối đồng chính ở mốc 12 tháng là biểu hiện protein LAMP2 cơ tim và giảm 10% chỉ số khối lượng thất trái, nhằm hỗ trợ lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng. Việc tuyển mộ và định liều theo giao thức đã điều chỉnh có thể tiếp tục, với dự kiến hoàn thành định liều vào giữa năm 2027.

Rocket Pharmaceuticals: FDA đồng ý với 12 bệnh nhân then chốt Giai đoạn 2 cho RP-A501 trong bệnh Danon

FDA xác nhận dân số hiệu quả then chốt gồm 12 bệnh nhân, bao gồm ba bệnh nhân đầu tiên được điều trị theo giao thức đã sửa đổi, và phê duyệt các điểm cuối đồng chính 12 tháng nhằm hỗ trợ phê duyệt nhanh. Cơ quan cũng cho phép tiếp tục tuyển mộ và định liều ở liều đã điều chỉnh 3,8 × 10¹³ GC/kg sử dụng sản phẩm cấp thương mại. Rocket hiện có lộ trình rõ ràng để hoàn thành nghiên cứu then chốt vào giữa năm 2027.

Rocket Pharmaceuticals bán KRESLADI PRV với giá 180 triệu USD

Rocket đã tiền tệ hóa Phiếu ưu tiên Xét duyệt Bệnh Nhi Hiếm gán cho sau khi FDA phê duyệt nhanh KRESLADI. Khoản tiền 180 triệu USD không pha loãng vốn kéo dài thời gian tiền mặt của công ty đến Q2 2028 và sẽ tài trợ cho đường ống liệu pháp gen tim mạch.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA cấp phép cho kresladi (marnetegragene autotemcel)

Sách Tím của FDA liệt kê BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) được cấp phép vào ngày 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA được ấn định vào ngày 28 tháng 3 năm 2026

FDA đã chấp nhận việc nộp lại BLA cho KRESLADI (marnetegragene autotemcel) trong LAD-I nghiêm trọng và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là ngày 28 tháng 3 năm 2026. Công ty đủ điều kiện nhận Phiếu ưu tiên xem xét bệnh nhi hiếm gặp khi được phê duyệt. Điều này thiết lập một cột mốc quy định gần hạn cho chương trình huyết học lentiviral.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA được ấn định vào ngày 28 tháng 3 năm 2026

FDA đã chấp nhận việc nộp lại BLA cho KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là ngày 28 tháng 3 năm 2026. Rocket cũng đủ điều kiện nhận Phiếu ưu tiên xem xét bệnh hiếm gặp ở trẻ em sau khi được phê duyệt. Công ty cho biết tài sản đang đúng tiến độ cho ngày này.

Rocket Pharmaceuticals: FDA chấp nhận đơn BLA KRESLADI đã nộp lại; PDUFA ngày 28 tháng 3 năm 2026

FDA đã chấp nhận đơn BLA đã nộp lại cho KRESLADI (marnetegragene autotemcel) trong trường hợp LAD-I nặng. Cơ quan đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 28 tháng 3 năm 2026. Rocket đủ điều kiện nhận Phiếu ưu tiên xem xét bệnh nhi hiếm gặp sau khi được phê duyệt.

Rocket Pharmaceuticals rút đơn BLA cho RP-L102 trong bệnh thiếu máu Fanconi

Rocket tự nguyện rút đơn BLA tại Mỹ cho mozafancogene autotemcel (RP-L102) vào ngày 3 tháng 10 năm 2025. Việc rút đơn diễn ra sau quyết định tháng 7 năm 2025 ngừng đầu tư nội bộ mới và việc rút đơn MAA châu Âu trước đó. Hành động này mang tính chiến lược và không phản ánh lo ngại về an toàn hoặc hiệu quả; công ty vẫn giữ quyền tái tiếp cận cơ quan quản lý thông qua đối tác bên ngoài.