IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Giai đoạn 1/2 Nhóm 1 kết quả sơ bộ 3 tháng

Dữ liệu Nhóm 1 liều thấp cho thấy 75% bệnh nhân có thể đánh giá đạt điểm cuối microperimetry phù hợp FDA và 80% có cải thiện cấu trúc. Nhóm 2 đã quá đăng ký; dữ liệu Nhóm 1 6 tháng và Nhóm 2 3 tháng hiện dự kiến vào Q2 2027, với việc bắt đầu liều thử nghiệm then chốt dự kiến vào năm 2027.

Opus Genetics đạt được sự thống nhất với FDA về thiết kế Giai đoạn 3 cho OPGx-LCA5

Biên bản họp FDA Loại B RDEP xác nhận thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3 đăng ký với 8 người tham gia và điểm cuối chính 6 tháng. Công ty có thể nộp BLA dựa trên dữ liệu hiệu quả 6 tháng, với dữ liệu độ bền 12 tháng được cung cấp trong quá trình xem xét. Liều Giai đoạn 3 dự kiến bắt đầu Quý 4 năm 2026.

Diễn đàn Khoa học Nghiên cứu và Phát triển Opus Genetics ngày 16 tháng 6 năm 2026

Opus Genetics sẽ tổ chức Diễn đàn Khoa học Nghiên cứu và Phát triển vào ngày 16 tháng 6 năm 2026, để trình bày các cập nhật về đường ống liệu pháp gen bệnh võng mạc di truyền của mình. Sự kiện sẽ bao gồm nhiều chương trình bao gồm LCA5, BEST1, RDH12, MERTK và RHO, với các bài thuyết trình từ ban lãnh đạo công ty và các chuyên gia đầu ngành.

Opus Genetics: FDA ấn định ngày PDUFA 17/10/2026 cho sNDA Phentolamine 0.75% điều trị lão thị

FDA đã chấp nhận sNDA cho Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% trong điều trị lão thị và ấn định ngày hành động PDUFA là 17/10/2026. Việc chấp nhận hồ sơ thiết lập mốc thời gian quy định rõ ràng cho tài sản phân tử nhỏ. Không có mốc quy định nào khác cho đường ống trị liệu gen bị thay đổi bởi tài liệu này.

Opus Genetics: Dữ liệu ban đầu OPGx-BEST1 Giai đoạn 1/2 dự kiến Q1 2026

Công ty đã thông báo rằng người tham gia đầu tiên trong thử nghiệm OPGx-BEST1 Giai đoạn 1/2 đã được liều lần đầu vào Q4 2025 và rằng đánh giá an toàn IDMC về dữ liệu sentinel một tháng đã khuyến nghị tiếp tục tuyển thêm mà không cần chỉnh sửa. Dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm hiện được hướng dẫn cho Q1 2026, với kết quả ba tháng từ toàn bộ Cohort 1 dự kiến vào giữa năm 2026.

Opus Genetics nộp sNDA cho phentolamine 0.75% trong bệnh lão thị

Opus Genetics đã nộp đơn xin cấp phép thuốc mới bổ sung (sNDA) cho dung dịch nhãn khoa phentolamine 0.75% để điều trị bệnh lão thị. FDA dự kiến đưa ra quyết định quy định vào cuối năm 2026. Việc nộp đơn này bổ sung một chỉ định thương mại tiềm năng mới cho chương trình phân tử nhỏ hợp tác của công ty.

Opus Genetics: Viatris nộp sNDA cho Phentolamine trong bệnh lão thị

Viatris đã nộp sNDA cho FDA đối với Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% trong bệnh lão thị vào ngày 17/12/2025. Việc nộp đơn dựa trên dữ liệu VEGA-3 Giai đoạn 3 tích cực xác nhận hiệu quả, an toàn và độ bền đã thấy trong VEGA-2. Chưa có ngày PDUFA hoặc quyết định chấp nhận nào được công bố.

Opus Genetics: Cuộc họp RMAT với FDA đã hoàn tất cho OPGx-LCA5

Tài liệu nêu rõ cuộc họp RMAT Loại B với FDA đã hoàn tất thành công, mở ra khả năng cho lộ trình phê duyệt quy định được đẩy nhanh cho OPGx-LCA5. Công ty dự định đưa thử nghiệm đang diễn ra sang giai đoạn 3 với thiết kế thích ứng và dự kiến bắt đầu liều đầu tiên vào nửa sau năm 2026, với dữ liệu topline dự kiến khoảng một năm sau đó.

Opus Genetics báo cáo dữ liệu nhi khoa tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 OPGx-LCA5

Thông cáo báo chí công bố dữ liệu nhi khoa ba tháng tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của OPGx-LCA5, cho thấy những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về thị lực, độ nhạy võng mạc và kiểm tra khả năng di chuyển ở thanh thiếu niên bị mất thị lực nghiêm trọng từ ban đầu. Các đáp ứng bền vững kéo dài đến 18 tháng ở người lớn cũng được xác nhận. Công ty dự kiến họp với FDA vào Quý 4 năm 2025 để thảo luận các bước tiếp theo cho chương trình LCA5.