Opus Genetics báo cáo dữ liệu nhi khoa tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 OPGx-LCA5

Thông cáo báo chí công bố dữ liệu nhi khoa ba tháng tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của OPGx-LCA5, cho thấy những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về thị lực, độ nhạy võng mạc và kiểm tra khả năng di chuyển ở thanh thiếu niên bị mất thị lực nghiêm trọng từ ban đầu. Các đáp ứng bền vững kéo dài đến 18 tháng ở người lớn cũng được xác nhận. Công ty dự kiến họp với FDA vào Quý 4 năm 2025 để thảo luận các bước tiếp theo cho chương trình LCA5.

Thông tin chính

Nộp lúc: 11:24 30 thg 9, 2025
Sự kiện: Kết quả topline
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: IRDOpus Genetics
Tài sản: OPGx-LCA5
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
người tham gia: 6 tổng cộng (3 người lớn, 3 trẻ em)
cải thiện fst: >1 đơn vị log độ nhạy nón
độ bền người lớn: 18 tháng
va tối đa trẻ em: 0,7 logMAR
cải thiện va trẻ em: trung bình nhóm 0,3 logMAR

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 ef20056246_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Opus Genetics Reports Positive Pediatric Data from OPGx-LCA5 Phase 1/2 Trial in Leber Congenital Amaurosis Type 5 (LCA5) - Pediatric participants demonstrated large gains in cone-mediated vision; therapy remains well tolerated with no ocular serious adverse events or dose-limiting toxicities - Lasting, durable responses observed out to 18 months in adult participants - Expected FDA Meeting in Q4 2025 - Management to Host Webcast and Conference Call Today at 8:30 A.M. ET Research Triangle Park, N.C. – September 30, 2025 - Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage biopharmaceutical company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small molecule therapies for other ophthalmi

SEC 8-K