NGNE Neurogene

Neurogene trình bày dữ liệu tiền lâm sàng mới về NGN-401 tại Đại hội ESGCT 2026

Neurogene đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng mới tại Đại hội ESGCT lần thứ 33 (27-30/10/2026) củng cố thiết kế AAV sợi đơn của NGN-401 nhằm biểu hiện MECP2 toàn chiều dài nhanh chóng và bền vững, cơ chế điều hòa EXACT dựa trên miRNA, và phân bố sinh học khi dùng đường ICV. Dữ liệu phù hợp với những cải thiện lâm sàng ban đầu được quan sát thấy trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 đang tiến hành (ngày cắt dữ liệu 16/6/2026). NGN-401 vẫn đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng muộn với nhiều chỉ định quy định.

Neurogene sẽ trình bày dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng về NGN-401 tại ESGCT 2026

Neurogene sẽ trình bày dữ liệu tiền lâm sàng mới về động học biểu hiện của NGN-401 sau khi phân phối AAV chuỗi đơn, quy định dựa trên miRNA bao gồm công nghệ EXACT, và quản trị ICV tại Đại hội ESGCT lần thứ 33 (27-30 tháng 10 năm 2026 tại Hamburg). Các bài trình bày bao gồm quan sát về thời gian phản ứng sớm từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Đây là bản cập nhật hội nghị khoa học không có thay đổi nào đối với con đường quy định hoặc tình trạng phát triển lâm sàng của NGN-401 cho hội chứng Rett.

Neurogene báo cáo dữ liệu tích cực Giai đoạn 1/2 cho NGN-401 trong hội chứng Rett

Báo cáo 8-K tiết lộ rằng Neurogene đã công bố dữ liệu lâm sàng tích cực cập nhật từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 liệu pháp gen NGN-401 ở bệnh nhân nữ mắc hội chứng Rett. Công ty cũng tổ chức cuộc họp báo và công bố bài thuyết trình doanh nghiệp vào cùng ngày. Không có mốc thời gian quy định tương lai nào được nêu trong hồ sơ.

Neurogene Bản trình doanh nghiệp tháng 6 năm 2026: Các mốc quan trọng của NGN-401

Bản trình bày nêu rõ dữ liệu 12+ tháng Giai đoạn 1/2 cho tất cả 10 người tham gia sẽ được công bố vào giữa năm 2026 và thử nghiệm đăng ký Embolden đã hoàn thành việc định liều cho 25 người tham gia. Bản trình bày cũng ghi nhận chiến dịch PPQ dự kiến bắt đầu vào giữa năm 2026 và dữ liệu topline từ Embolden dự kiến vào nửa sau năm 2027.

Neurogene: Thử nghiệm đăng ký Embolden đã tuyển đủ 100% bệnh nhân; hoàn tất liều dùng vào quý 2 năm 2026

Bản trình bày doanh nghiệp cho biết 100% người tham gia đã được tuyển vào thử nghiệm đăng ký Embolden của NGN-401 cho hội chứng Rett và hơn 50% đã được dùng liều. Công ty hiện hướng dẫn hoàn tất liều dùng cho thử nghiệm đăng ký duy nhất vào quý 2 năm 2026 và trình bày dữ liệu giai đoạn 1/2 từ 12 tháng trở lên cho tất cả 10 người tham gia vào giữa năm 2026.

Neurogene NGN-401 nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ FDA

NGN-401, liệu pháp gen đang được nghiên cứu của Neurogene cho hội chứng Rett, đã được FDA cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá. Chỉ định này cung cấp cho chương trình quy trình xem xét quy định nhanh chóng và tăng cường tương tác với FDA. Chỉ định được công bố trong bản tin ngày 26 tháng 2 năm 2026 đính kèm với 8-K.