Rocket Pharmaceuticals: FDA chấp nhận đơn BLA KRESLADI đã nộp lại; PDUFA ngày 28 tháng 3 năm 2026

FDA đã chấp nhận đơn BLA đã nộp lại cho KRESLADI (marnetegragene autotemcel) trong trường hợp LAD-I nặng. Cơ quan đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 28 tháng 3 năm 2026. Rocket đủ điều kiện nhận Phiếu ưu tiên xem xét bệnh nhi hiếm gặp sau khi được phê duyệt.

Thông tin chính

Nộp lúc: 11:09 14 thg 10, 2025
Sự kiện: Đơn được chấp nhận
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: RCKTRocket Pharmaceuticals
Tài sản: marnetegragene autotemcel
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 28 thg 3, 2026 · Chưa ghi nhận kết quả

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 ef20057000_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of KRESLADI™ for the Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date is March 28, 2026 All primary and secondary endpoints were met, and KRESLADI™ was well tolerated Rocket is eligible for a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, should KRESLADI TM be approved CRANBURY, NJ – October 14, 2025 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, late-stage biotechnology company advancing a sustainable pipeline of genetic therapies for rare disorders with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the resubmission of the

SEC 8-K