REGN Regeneron

aflibercept · NCT07705555 cập nhật registry

quốc gia: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

Intellia: FDA chấp nhận BLA cho lonvo-z (HAE) với Đánh giá Ưu tiên; PDUFA 10 Mar 2027

FDA đã chấp nhận BLA cho lonvo-z và cấp Đánh giá Ưu tiên, đặt ngày hành động mục tiêu PDUFA là 10 tháng 3 năm 2027. Cơ quan cho biết hiện không có kế hoạch tổ chức ủy ban tư vấn. Điều này thúc đẩy lonvo-z hướng tới phê duyệt tiềm năng đầu tiên trong phân khúc là liệu pháp CRISPR in vivo duy nhất cho HAE.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA cấp phép Pasatru (garetosmab-grts)

Sách Tím của FDA liệt kê BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER) được cấp phép vào 2026-08-19.

Regeneron: FDA chấp nhận NDA cemdisiran cho gMG, đặt ngày PDUFA tháng 11/2026

FDA và EMA đã chấp nhận hồ sơ đăng ký cho cemdisiran ở bệnh nhân gMG người lớn. FDA cấp xét duyệt ưu tiên với ngày hành động mục tiêu tháng 11/2026; quyết định EC dự kiến H2 2027.

Intellia báo cáo kết quả tích cực từ giai đoạn 3 HAELO cho lonvo-z trong HAE

Thử nghiệm giai đoạn 3 HAELO đã đạt điểm cuối chính với mức giảm 87% số cơn HAE trung bình hàng tháng và cho thấy 62% bệnh nhân không bị cơn nào và không cần điều trị trong sáu tháng. Các điểm cuối thứ cấp chính bổ sung cho thấy mức giảm 89-91% trong điều trị theo nhu cầu và các cơn trung bình/nặng, cùng với cải thiện chất lượng cuộc sống có ý nghĩa lâm sàng. Dữ liệu này hỗ trợ việc nộp đơn BLA theo cách cuốn chiếu đang diễn ra từ tháng Tư và hướng dẫn của công ty về khả năng phê duyệt và ra mắt tại Mỹ vào nửa đầu năm 2027.

Regeneron: Thử nghiệm giai đoạn 3 fianlimab + cemiplimab không đạt điểm cuối PFS trong ung thư hắc tố

Thử nghiệm giai đoạn 3 của fianlimab kết hợp cemiplimab so với pembrolizumab đơn trị liệu không đạt ý nghĩa thống kê cho điểm cuối PFS chính. Một sự cải thiện số học 5,1 tháng về PFS trung vị được ghi nhận cho liều kết hợp cao (11,5 so với 6,4 tháng, HR 0,845, p=0,0627). Một thử nghiệm giai đoạn 3 so sánh trực tiếp với Opdualag vẫn đang được tiến hành.

Regeneron: FDA phê duyệt Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) cho mất thính giác OTOF

FDA đã cấp phê duyệt đầy đủ cho liệu pháp gen AAV kép đầu tiên điều trị mất thính giác liên quan đến OTOF. Việc phê duyệt diễn ra trong 61 ngày theo chương trình National Priority Voucher, là phê duyệt BLA nhanh nhất trong lịch sử FDA hiện đại.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA cấp phép OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha)

Sách Tím của FDA liệt kê BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER) được cấp phép vào ngày 2026-04-23.

Sanofi/Regeneron: Dupixent được phê duyệt tại Mỹ cho CSU ở trẻ em 2-11 tuổi

FDA đã phê duyệt Dupixent cho trẻ em từ 2-11 tuổi mắc CSU vẫn còn triệu chứng dù đã điều trị bằng thuốc kháng histamine H1, trở thành thuốc sinh học đầu tiên cho nhóm tuổi này. Việc phê duyệt mở rộng nhãn trước đây vốn chỉ bao gồm người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên. Quyết định dựa chủ yếu vào dữ liệu từ chương trình LIBERTY-CUPID, bao gồm ngoại suy từ các nghiên cứu ở người lớn/thanh thiếu niên và dữ liệu dược động học nhi khoa.

Sanofi/Regeneron: Dupixent được EU phê duyệt mở rộng cho trẻ em 2-11 tuổi mắc CSU

Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Dupixent cho bệnh nhân nhi 2-11 tuổi mắc CSU mức độ trung bình đến nặng vẫn còn triệu chứng dù đã dùng H1 antihistamines và chưa từng điều trị bằng liệu pháp anti-IgE. Việc phê duyệt này mở rộng chỉ định trước đó tại EU (người lớn và thanh thiếu niên ≥12 tuổi) và đánh dấu liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho nhóm tuổi này. Phê duyệt dựa trên dữ liệu LIBERTY-CUPID, bao gồm ngoại suy từ các nghiên cứu Phase 3 ở người lớn và nghiên cứu nhi khoa CUPIDKids.

Intellia: FDA dỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với thử nghiệm MAGNITUDE Giai đoạn 3 ATTR-CM

FDA đã gỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với IND Giai đoạn 3 MAGNITUDE cho nex-z trong ATTR-CM. Giám sát gan nâng cao, hướng dẫn steroid ngắn hạn và các tiêu chí loại trừ bổ sung đối với tình trạng tim mạch không ổn định và phân suất tống máu thấp đã được thống nhất để tiếp tục tuyển bệnh.

Regeneron: FDA phê duyệt EYLEA HD cho RVO và linh hoạt liều hàng tháng

FDA đã phê duyệt EYLEA HD cho phù hoàng điểm sau RVO và cho liều hàng tháng trên tất cả các chỉ định đã được phê duyệt. Một nhà sản xuất mới cũng đã được phê duyệt để đóng gói lọ EYLEA HD, và đơn đăng ký quy định cho cùng nhà sản xuất đóng gói bơm tiêm sẵn có quyết định dự kiến vào Q2 2026.

Intellia: FDA gỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với thử nghiệm MAGNITUDE-2 Giai đoạn 3 ATTRv-PN

FDA đã gỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với IND MAGNITUDE-2 Giai đoạn 3 cho nex-z trong ATTRv-PN, cho phép tiếp tục tuyển bệnh nhân và liều dùng. Công ty đã thống nhất với FDA về giám sát an toàn gan được tăng cường và tăng số lượng bệnh nhân mục tiêu từ ~50 lên ~60. Các cuộc thảo luận vẫn tiếp tục liên quan đến lệnh giữ lâm sàng riêng biệt cho thử nghiệm MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA đặt lệnh giữ lâm sàng đối với các thử nghiệm Giai đoạn 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 của nex-z

FDA đã đặt lệnh giữ lâm sàng đối với các đơn IND cho các thử nghiệm Giai đoạn 3 MAGNITUDE và MAGNITUDE-2 của nex-z vào ngày 29 tháng 10 năm 2025, sau khi một bệnh nhân tử vong với mức tăng transaminase gan Độ 4. Intellia đã tạm dừng hướng dẫn mốc quan trọng cho nex-z đang chờ sự thống nhất quy định và đang làm việc với các nhà nghiên cứu để phát triển kế hoạch giảm thiểu rủi ro.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA cấp phép Eydenzelt (aflibercept-boav)

Sách Tím của FDA liệt kê BLA 761377 (Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER) được cấp phép vào 2025-10-02.

Intellia: Dữ liệu giai đoạn 1 nex-z cho thấy giảm 90% TTR duy trì đến 3 năm

Dữ liệu cập nhật giai đoạn 1 cho thấy một liều duy nhất của nex-z tiếp tục tạo ra sự giảm TTR sâu và bền vững (trung bình ≥90%) kéo dài đến ba năm, với 72% bệnh nhân có thể đánh giá cho thấy cải thiện mNIS+7 có ý nghĩa lâm sàng tại 24 tháng. Những kết quả này củng cố lộ trình quy định cho thử nghiệm giai đoạn 3 MAGNITUDE-2 đang diễn ra, với việc hoàn thành tuyển bệnh hiện được hướng dẫn cho nửa đầu năm 2026 và nộp đơn BLA dự kiến vào năm 2028.