Intellia: Dữ liệu giai đoạn 1 nex-z cho thấy giảm 90% TTR duy trì đến 3 năm

Dữ liệu cập nhật giai đoạn 1 cho thấy một liều duy nhất của nex-z tiếp tục tạo ra sự giảm TTR sâu và bền vững (trung bình ≥90%) kéo dài đến ba năm, với 72% bệnh nhân có thể đánh giá cho thấy cải thiện mNIS+7 có ý nghĩa lâm sàng tại 24 tháng. Những kết quả này củng cố lộ trình quy định cho thử nghiệm giai đoạn 3 MAGNITUDE-2 đang diễn ra, với việc hoàn thành tuyển bệnh hiện được hướng dẫn cho nửa đầu năm 2026 và nộp đơn BLA dự kiến vào năm 2028.

Thông tin chính

Nộp lúc: 20:19 25 thg 9, 2025
Sự kiện: Kết quả topline
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: NTLAIntellia
Tài sản: nexiguran ziclumeran
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
cải thiện mNIS+7 sau 24 tháng: 72% (13/18 bệnh nhân)
giảm TTR trung bình sau 24 tháng: 92%
giảm TTR trung bình sau 36 tháng: 90%
cải thiện hoặc ổn định PND: 89%

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Phụ lục 99.1 Intellia Therapeutics Công bố Dữ liệu Giai đoạn 1 Tích cực Dài hạn cho Nexiguran Ziclumeran (nex-z) ở Bệnh nhân Amyloidosis Transthyretin Di truyền (ATTR) với Bệnh Đa dây thần kinh • Một liều nex-z dẫn đến giảm TTR nhanh, sâu và bền vững, với mức giảm trung bình ít nhất 90% so với đường cơ sở duy trì qua ba năm • Quan sát thấy sự ổn định hoặc cải thiện các chỉ số lâm sàng liên quan đến bệnh tại 24 tháng • Tiếp tục quan sát dữ liệu an toàn tổng thể thuận lợi với không có sự kiện mới liên quan đến thuốc trong giai đoạn theo dõi • Dữ liệu được trình bày hôm nay tại Hội nghị Thường niên ATTR Amyloidosis Quốc tế lần thứ 5 cho Bệnh nhân và Bác sĩ với đồng thời công bố trên Tạp chí Y khoa New England • Dự kiến hoàn thành

SEC 8-K