NTLA Intellia

Intellia: FDA chấp nhận BLA cho lonvo-z (HAE) với Đánh giá Ưu tiên; PDUFA 10 Mar 2027

FDA đã chấp nhận BLA cho lonvo-z và cấp Đánh giá Ưu tiên, đặt ngày hành động mục tiêu PDUFA là 10 tháng 3 năm 2027. Cơ quan cho biết hiện không có kế hoạch tổ chức ủy ban tư vấn. Điều này thúc đẩy lonvo-z hướng tới phê duyệt tiềm năng đầu tiên trong phân khúc là liệu pháp CRISPR in vivo duy nhất cho HAE.

Intellia báo cáo kết quả tích cực từ giai đoạn 3 HAELO cho lonvo-z trong HAE

Thử nghiệm giai đoạn 3 HAELO đã đạt điểm cuối chính với mức giảm 87% số cơn HAE trung bình hàng tháng và cho thấy 62% bệnh nhân không bị cơn nào và không cần điều trị trong sáu tháng. Các điểm cuối thứ cấp chính bổ sung cho thấy mức giảm 89-91% trong điều trị theo nhu cầu và các cơn trung bình/nặng, cùng với cải thiện chất lượng cuộc sống có ý nghĩa lâm sàng. Dữ liệu này hỗ trợ việc nộp đơn BLA theo cách cuốn chiếu đang diễn ra từ tháng Tư và hướng dẫn của công ty về khả năng phê duyệt và ra mắt tại Mỹ vào nửa đầu năm 2027.

Intellia: FDA dỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với thử nghiệm MAGNITUDE Giai đoạn 3 ATTR-CM

FDA đã gỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với IND Giai đoạn 3 MAGNITUDE cho nex-z trong ATTR-CM. Giám sát gan nâng cao, hướng dẫn steroid ngắn hạn và các tiêu chí loại trừ bổ sung đối với tình trạng tim mạch không ổn định và phân suất tống máu thấp đã được thống nhất để tiếp tục tuyển bệnh.

Intellia: FDA gỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với thử nghiệm MAGNITUDE-2 Giai đoạn 3 ATTRv-PN

FDA đã gỡ bỏ lệnh giữ lâm sàng đối với IND MAGNITUDE-2 Giai đoạn 3 cho nex-z trong ATTRv-PN, cho phép tiếp tục tuyển bệnh nhân và liều dùng. Công ty đã thống nhất với FDA về giám sát an toàn gan được tăng cường và tăng số lượng bệnh nhân mục tiêu từ ~50 lên ~60. Các cuộc thảo luận vẫn tiếp tục liên quan đến lệnh giữ lâm sàng riêng biệt cho thử nghiệm MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA đặt lệnh giữ lâm sàng đối với các thử nghiệm Giai đoạn 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 của nex-z

FDA đã đặt lệnh giữ lâm sàng đối với các đơn IND cho các thử nghiệm Giai đoạn 3 MAGNITUDE và MAGNITUDE-2 của nex-z vào ngày 29 tháng 10 năm 2025, sau khi một bệnh nhân tử vong với mức tăng transaminase gan Độ 4. Intellia đã tạm dừng hướng dẫn mốc quan trọng cho nex-z đang chờ sự thống nhất quy định và đang làm việc với các nhà nghiên cứu để phát triển kế hoạch giảm thiểu rủi ro.

Intellia: Dữ liệu giai đoạn 1 nex-z cho thấy giảm 90% TTR duy trì đến 3 năm

Dữ liệu cập nhật giai đoạn 1 cho thấy một liều duy nhất của nex-z tiếp tục tạo ra sự giảm TTR sâu và bền vững (trung bình ≥90%) kéo dài đến ba năm, với 72% bệnh nhân có thể đánh giá cho thấy cải thiện mNIS+7 có ý nghĩa lâm sàng tại 24 tháng. Những kết quả này củng cố lộ trình quy định cho thử nghiệm giai đoạn 3 MAGNITUDE-2 đang diễn ra, với việc hoàn thành tuyển bệnh hiện được hướng dẫn cho nửa đầu năm 2026 và nộp đơn BLA dự kiến vào năm 2028.