TSHA Taysha Gene

Taysha hoàn thành liều dùng then chốt REVEAL; dữ liệu sơ bộ 6 tháng và phản hồi FDA dự kiến 1H 2027

Việc định liều cho 17 bệnh nhân trong thử nghiệm then chốt REVEAL đã hoàn tất, kích hoạt phân tích tạm thời 6 tháng sẽ là cơ sở cho hồ sơ BLA dự kiến. Dữ liệu dài hạn Phần A cho thấy 100% bệnh nhân đạt hoặc lấy lại ≥1 mốc phát triển với những cải thiện chức năng bền vững và sâu hơn qua ≥12 tháng. Kết quả sơ bộ từ phân tích then chốt 6 tháng và phản hồi FDA về lộ trình BLA dự kiến trong 1H 2027.

Taysha Gene Therapies: Chiến dịch PPQ hỗ trợ BLA cho TSHA-102 đã được khởi động

Taysha đã khởi động chiến dịch Đánh giá Hiệu suất Quy trình (PPQ) hỗ trợ BLA cho TSHA-102 vào tháng 4 năm 2026 bằng quy trình sản xuất thương mại, dự kiến hoàn thành vào Q4 2026. FDA đã phê duyệt chiến lược chiến dịch PPQ sau cuộc họp Loại C vào tháng 1 năm 2026. Cột mốc CMC này phù hợp với các hoạt động sản xuất theo mốc thời gian nộp BLA dự kiến cho TSHA-102 trong Rett syndrome.

Taysha: Hoàn tất liều REVEAL pivotal & ASPIRE trong Q2 2026

8-K nêu rõ nhiều bệnh nhân đã được tiêm liều trong thử nghiệm REVEAL pivotal và FDA đã phê duyệt khởi động thử nghiệm ASPIRE; cả hai thử nghiệm vẫn đúng tiến độ hoàn tất liều trong Q2 2026. FDA cũng đã đồng ý bằng văn bản về chiến lược CMC PPQ/comparability nhằm hỗ trợ hồ sơ BLA dự kiến. Không có quyết định quy định mới hay ngày PDUFA nào được công bố.

TSHA-102 được FDA cấp chỉ định Breakthrough Therapy

FDA đã cấp chỉ định Breakthrough Therapy cho TSHA-102 trong điều trị hội chứng Rett dựa trên dữ liệu Phần A của thử nghiệm REVEAL Giai đoạn 1/2. Chỉ định này phản ánh sự công nhận của FDA về tiềm năng điều trị của TSHA-102 và cung cấp lộ trình phát triển và đánh giá nhanh chóng.

Taysha nhận Định danh Liệu pháp Đột phá FDA cho TSHA-102 trong hội chứng Rett

FDA đã cấp Định danh Liệu pháp Đột phá cho TSHA-102 dựa trên dữ liệu REVEAL Phần A cho thấy tỷ lệ đáp ứng 100% đối với việc đạt được/đạt lại các mốc phát triển. Công ty đã hoàn tất sự thống nhất với FDA về giao thức thử nghiệm then chốt và SAP, bao gồm phân tích tạm thời 6 tháng có thể hỗ trợ việc nộp BLA sớm hơn. Việc tuyển bệnh nhân trong thử nghiệm then chốt một nhánh dự kiến bắt đầu vào Q4 2025.