Taysha hoàn thành liều dùng then chốt REVEAL; dữ liệu sơ bộ 6 tháng và phản hồi FDA dự kiến 1H 2027

Việc định liều cho 17 bệnh nhân trong thử nghiệm then chốt REVEAL đã hoàn tất, kích hoạt phân tích tạm thời 6 tháng sẽ là cơ sở cho hồ sơ BLA dự kiến. Dữ liệu dài hạn Phần A cho thấy 100% bệnh nhân đạt hoặc lấy lại ≥1 mốc phát triển với những cải thiện chức năng bền vững và sâu hơn qua ≥12 tháng. Kết quả sơ bộ từ phân tích then chốt 6 tháng và phản hồi FDA về lộ trình BLA dự kiến trong 1H 2027.

Thông tin chính

Nộp lúc: 12:14 22 thg 6, 2026
Sự kiện: Kết quả topline
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: TSHATaysha Gene
Tài sản: TSHA-102
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Phụ lục 99.1 Taysha Gene Therapies Thông báo Hoàn thành Định liều trong Thử nghiệm then chốt REVEAL và Báo cáo Dữ liệu Lâm sàng Dài hạn từ Phần A của Các Thử nghiệm REVEAL Giai đoạn 1/2 Đánh giá TSHA-102 cho Hội chứng Rett Hoàn thành định liều 17 bệnh nhân trong thử nghiệm then chốt REVEAL; dữ liệu sơ bộ từ phân tích tạm thời 6 tháng và phản hồi FDA về các bước tiếp theo hướng tới lộ trình nộp hồ sơ BLA dự kiến 1H 2027 TSHA-102 được dung nạp tốt nói chung, không có SAE hay DLT liên quan đến điều trị được báo cáo tính đến ngày cắt dữ liệu tháng 6/2026 trên các thử nghiệm REVEAL Giai đoạn 1/2 và then chốt (N=29) 100% bệnh nhân REVEAL Phần A (N=12, 6-21 tuổi) đạt/lấy lại ≥ một mốc phát triển sau 12 tháng dùng TSHA-102, với các đáp ứng nhất quán

SEC 8-K