VRTX Vertex Pharmaceuticals

Vertex hợp tác với Lindsey Vonn để quảng bá JOURNAVX (suzetrigine)

Thông cáo báo chí công bố quan hệ đối tác tiếp thị với Lindsey Vonn nhằm nâng cao nhận thức về JOURNAVX. Nó xác nhận sự phê duyệt của FDA diễn ra vào ngày 30 tháng 1 năm 2025 và nêu rõ sản phẩm đã được kê đơn cho hơn một triệu người Mỹ. Không có mốc quy định mới hoặc thay đổi nhãn nào được tiết lộ.

Vertex: FDA ấn định ngày PDUFA 30/11/2026 cho BLA povetacicept IgAN

FDA đã chấp nhận BLA của Vertex cho phê duyệt nhanh povetacicept ở người lớn mắc IgAN và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 30 tháng 11 năm 2026. Hồ sơ được hỗ trợ bởi phân tích trung gian Tuần 36 được xác định trước từ thử nghiệm RAINIER Giai đoạn 3 đang diễn ra. Nếu được phê duyệt, povetacicept sẽ trở thành sản phẩm thận học đầu tiên được Vertex đưa ra thị trường.

Vertex Casgevy được FDA phê duyệt cho trẻ từ 2 tuổi trở lên mắc SCD và TDT

FDA đã mở rộng nhãn Casgevy cho trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc SCD hoặc TDT, trở thành liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt cho nhóm tuổi này. Việc phê duyệt được cấp sau 53 ngày kể từ khi nộp hồ sơ theo chương trình thí điểm CNPV và dựa trên ngoại suy từ dữ liệu ở bệnh nhân từ 5–11 tuổi. Casgevy vẫn là liệu pháp CRISPR tự thân một lần với các cảnh báo an toàn tương tự.

Vertex: FDA chấp nhận BLA cho povetacicept trong IgAN; PDUFA 30 Nov 2026

FDA đã chấp nhận BLA của Vertex cho povetacicept nhằm xin phê duyệt nhanh trong IgAN và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 30 November 2026. Hồ sơ dựa trên phân tích trung gian Tuần 36 được xác định trước của thử nghiệm RAINIER Giai đoạn 3 cho thấy giảm protein niệu có ý nghĩa thống kê so với giả dược.

Vertex hoàn tất nộp hồ sơ BLA theo phương thức cuộn cho povetacicept trong IgAN

Vertex đã hoàn tất việc nộp hồ sơ BLA theo phương thức cuộn lên FDA cho povetacicept trong bệnh thận IgA để được phê duyệt nhanh, sau khi có dữ liệu phân tích giai đoạn giữa tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 3. Công ty đang sử dụng Priority Review Voucher, dự kiến sẽ rút ngắn thời gian xem xét của FDA xuống còn sáu tháng kể từ ngày BLA được chấp nhận. Việc nộp hồ sơ này thúc đẩy povetacicept hướng tới khả năng gia nhập thị trường Hoa Kỳ trong IgAN.

Vertex nhận được mở rộng nhãn FDA cho ALYFTREK và TRIKAFTA

FDA đã phê duyệt mở rộng chỉ định cho ALYFTREK (từ 6 tuổi trở lên) và TRIKAFTA (từ 2 tuổi trở lên) để bao gồm mọi biến thể CFTR tạo ra protein CFTR. Điều này bổ sung khoảng 800 bệnh nhân Hoa Kỳ trước đây không đủ điều kiện, đưa tổng số người đủ điều kiện lên khoảng 95% dân số mắc CF.

Vertex đang đúng tiến độ nộp hồ sơ BLA povetacicept trong IgAN vào nửa đầu năm 2026

8-K nêu Vertex đang đúng tiến độ hoàn tất hồ sơ BLA để được FDA phê duyệt nhanh povetacicept trong IgAN vào nửa đầu năm 2026. Đây là mốc nộp hồ sơ quy định cụ thể cho tài sản này. Tài liệu không cung cấp kết quả hoặc ngày quy định nào khác.