VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 cập nhật sổ đăng ký

trạng thái: ĐANG TUYỂN DỤNG → ĐANG HOẠT ĐỘNG_KHÔNG TUYỂN DỤNG; số lượng tham gia: 30 → 34; quốc gia: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Povetacicept của Vertex có PDUFA vào ngày 30 tháng 11 năm 2026 sau dữ liệu giai đoạn 3 RAINIER tích cực ở IgAN

FDA đã chấp nhận BLA để phê duyệt nhanh povetacicept trong IgAN với ngày hành động mục tiêu PDUFA là ngày 30 tháng 11 năm 2026. Giai đoạn 3 RAINIER đã đáp ứng tiêu chí chính với mức giảm UPCR 49,8% so với placebo tại phân tích tạm thời Tuần 36, cộng với cả hai tiêu chí phụ chính trên nền chăm sóc hỗ trợ tối ưu.

povetacicept · NCT07807995 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex Trình Bày Dữ Liệu Phục Hồi Chức Năng Tụy Của ALYFTREK Tại NACFC

Vertex đã trình bày dữ liệu tạm thời mới từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở của ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) ở trẻ em từ 2-5 tuổi bị xơ nang. Dữ liệu cho thấy sự phục hồi chức năng tụy ngoại tiết ở một số trẻ em, cho phép ngừng liệu pháp thay thế enzyme tụy (PERT), trước đây được coi là không thể đảo ngược. Bằng chứng thực tế và lâm sàng bổ sung về các chất điều hòa CFTR cũng được trình bày tại Hội nghị Xơ Nang Bắc Mỹ.

povetacicept · NCT07807995 cập nhật sổ đăng ký

trạng thái: CHƯA TUYỂN DỤNG → ĐANG TUYỂN MỜI; quốc gia: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex báo cáo kết quả tích cực hàng đầu của Giai đoạn 2b AMPLIFIED cho inaxaplin trong AMKD; hoàn tất tuyển mộ AMPLITUDE

Nghiên cứu Giai đoạn 2b AMPLIFIED đã đạt được tiêu chí chính với mức giảm UACR -42,7% ở nhóm protein niệu vừa phải và -17,3% ở nhóm đái tháo đường type 2 tại Tuần 13, cả hai đều trên nền chăm sóc tiêu chuẩn. Inaxaplin an toàn và dung nạp tốt. Việc tuyển mộ trong thử nghiệm then chốt Giai đoạn 2/3 AMPLITUDE đã hoàn tất, với dữ liệu phân tích tạm thời dự kiến vào đầu năm 2027 có thể hỗ trợ phê duyệt nhanh.

povetacicept · Cập nhật sổ đăng ký NCT07204275

các quốc gia: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex hợp tác với Lindsey Vonn để quảng bá JOURNAVX (suzetrigine)

Thông cáo báo chí công bố quan hệ đối tác tiếp thị với Lindsey Vonn nhằm nâng cao nhận thức về JOURNAVX. Nó xác nhận sự phê duyệt của FDA diễn ra vào ngày 30 tháng 1 năm 2025 và nêu rõ sản phẩm đã được kê đơn cho hơn một triệu người Mỹ. Không có mốc quy định mới hoặc thay đổi nhãn nào được tiết lộ.

Vertex: FDA ấn định ngày PDUFA 30/11/2026 cho BLA povetacicept IgAN

FDA đã chấp nhận BLA của Vertex cho phê duyệt nhanh povetacicept ở người lớn mắc IgAN và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 30 tháng 11 năm 2026. Hồ sơ được hỗ trợ bởi phân tích trung gian Tuần 36 được xác định trước từ thử nghiệm RAINIER Giai đoạn 3 đang diễn ra. Nếu được phê duyệt, povetacicept sẽ trở thành sản phẩm thận học đầu tiên được Vertex đưa ra thị trường.

Vertex Casgevy được FDA phê duyệt cho trẻ từ 2 tuổi trở lên mắc SCD và TDT

FDA đã mở rộng nhãn Casgevy cho trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc SCD hoặc TDT, trở thành liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt cho nhóm tuổi này. Việc phê duyệt được cấp sau 53 ngày kể từ khi nộp hồ sơ theo chương trình thí điểm CNPV và dựa trên ngoại suy từ dữ liệu ở bệnh nhân từ 5–11 tuổi. Casgevy vẫn là liệu pháp CRISPR tự thân một lần với các cảnh báo an toàn tương tự.

Vertex: FDA chấp nhận BLA cho povetacicept trong IgAN; PDUFA 30 Nov 2026

FDA đã chấp nhận BLA của Vertex cho povetacicept nhằm xin phê duyệt nhanh trong IgAN và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 30 November 2026. Hồ sơ dựa trên phân tích trung gian Tuần 36 được xác định trước của thử nghiệm RAINIER Giai đoạn 3 cho thấy giảm protein niệu có ý nghĩa thống kê so với giả dược.

Vertex hoàn tất nộp hồ sơ BLA theo phương thức cuộn cho povetacicept trong IgAN

Vertex đã hoàn tất việc nộp hồ sơ BLA theo phương thức cuộn lên FDA cho povetacicept trong bệnh thận IgA để được phê duyệt nhanh, sau khi có dữ liệu phân tích giai đoạn giữa tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 3. Công ty đang sử dụng Priority Review Voucher, dự kiến sẽ rút ngắn thời gian xem xét của FDA xuống còn sáu tháng kể từ ngày BLA được chấp nhận. Việc nộp hồ sơ này thúc đẩy povetacicept hướng tới khả năng gia nhập thị trường Hoa Kỳ trong IgAN.

Vertex nhận được mở rộng nhãn FDA cho ALYFTREK và TRIKAFTA

FDA đã phê duyệt mở rộng chỉ định cho ALYFTREK (từ 6 tuổi trở lên) và TRIKAFTA (từ 2 tuổi trở lên) để bao gồm mọi biến thể CFTR tạo ra protein CFTR. Điều này bổ sung khoảng 800 bệnh nhân Hoa Kỳ trước đây không đủ điều kiện, đưa tổng số người đủ điều kiện lên khoảng 95% dân số mắc CF.

Vertex đang đúng tiến độ nộp hồ sơ BLA povetacicept trong IgAN vào nửa đầu năm 2026

8-K nêu Vertex đang đúng tiến độ hoàn tất hồ sơ BLA để được FDA phê duyệt nhanh povetacicept trong IgAN vào nửa đầu năm 2026. Đây là mốc nộp hồ sơ quy định cụ thể cho tài sản này. Tài liệu không cung cấp kết quả hoặc ngày quy định nào khác.