Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhFDA phê duyệt
Vertex Casgevy được FDA phê duyệt cho trẻ từ 2 tuổi trở lên mắc SCD và TDT
FDA đã mở rộng nhãn Casgevy cho trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc SCD hoặc TDT, trở thành liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt cho nhóm tuổi này. Việc phê duyệt được cấp sau 53 ngày kể từ khi nộp hồ sơ theo chương trình thí điểm CNPV và dựa trên ngoại suy từ dữ liệu ở bệnh nhân từ 5–11 tuổi. Casgevy vẫn là liệu pháp CRISPR tự thân một lần với các cảnh báo an toàn tương tự.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 22:17 1 thg 7, 2026
- Sự kiện
- FDA phê duyệt
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
VRTXVertex Pharmaceuticals- Tài sản
- exagamglogene autotemcel
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- hiệu quả scd
- 8/8 thành công VF12
- hiệu quả tdt
- 8/9 độc lập truyền máu, trung vị 20.1 tháng
- thời gian phê duyệt
- 53 ngày sau khi nộp hồ sơ
Trích đoạn nguồn
FDA Phê duyệt Liệu pháp Gen Đầu tiên cho Trẻ Nhỏ mắc Bệnh Hồng cầu Hình liềm Silver Spring, MD, July 01, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm nay đã cấp phê duyệt bổ sung cho Casgevy (exagamglogene autotemcel) cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) với các cơn khủng hoảng tắc mạch tái phát (VOCs) hoặc β thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT). Đây là liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên mắc SCD. Casgevy trước đây đã được phê duyệt để điều trị bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc SCD với VOCs tái phát hoặc TDT. "Với quyết định hôm nay, bệnh nhân nhi từ 2 tuổi trở lên giờ đây có thể tiếp cận một lựa chọn điều trị bổ sung quan trọng để điều trị các bệnh suy nhược, đe dọa tính mạng này