SNY Sanofi

Cytokinetics: ACACIA-HCM Giai đoạn 3 đạt kết quả tích cực ở nHCM

ACACIA-HCM đạt cả hai tiêu chí chính kép (KCCQ-CSS và pVO2) với cải thiện có ý nghĩa thống kê so với giả dược tại Tuần 36. Cytokinetics sẽ nộp đơn NDA bổ sung cho aficamten trong nHCM có triệu chứng vào Quý 4 năm 2026, mở rộng nhãn chỉ định ngoài oHCM hiện đã được phê duyệt.

Cytokinetics: FDA đặt PDUFA cho sNDA aficamten (MAPLE-HCM) ngày 14/11/2026

Tài liệu nêu rõ rằng sNDA cho aficamten (MAPLE-HCM) đang được FDA xem xét với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 14/11/2026. Điều này thiết lập một mốc quan trọng về quy định cho việc mở rộng nhãn tiềm năng của aficamten trong oHCM.

Sanofi/Regeneron: Dupixent được phê duyệt tại Mỹ cho CSU ở trẻ em 2-11 tuổi

FDA đã phê duyệt Dupixent cho trẻ em từ 2-11 tuổi mắc CSU vẫn còn triệu chứng dù đã điều trị bằng thuốc kháng histamine H1, trở thành thuốc sinh học đầu tiên cho nhóm tuổi này. Việc phê duyệt mở rộng nhãn trước đây vốn chỉ bao gồm người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên. Quyết định dựa chủ yếu vào dữ liệu từ chương trình LIBERTY-CUPID, bao gồm ngoại suy từ các nghiên cứu ở người lớn/thanh thiếu niên và dữ liệu dược động học nhi khoa.

Sanofi/Regeneron: Dupixent được EU phê duyệt mở rộng cho trẻ em 2-11 tuổi mắc CSU

Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Dupixent cho bệnh nhân nhi 2-11 tuổi mắc CSU mức độ trung bình đến nặng vẫn còn triệu chứng dù đã dùng H1 antihistamines và chưa từng điều trị bằng liệu pháp anti-IgE. Việc phê duyệt này mở rộng chỉ định trước đó tại EU (người lớn và thanh thiếu niên ≥12 tuổi) và đánh dấu liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho nhóm tuổi này. Phê duyệt dựa trên dữ liệu LIBERTY-CUPID, bao gồm ngoại suy từ các nghiên cứu Phase 3 ở người lớn và nghiên cứu nhi khoa CUPIDKids.

Royalty Pharma: FDA phê duyệt MYQORZO (aficamten) của Cytokinetics cho oHCM

FDA đã phê duyệt NDA cho MYQORZO (aficamten) trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng. Royalty Pharma hiện hưởng 4.5% tiền bản quyền trên doanh số bán hàng lên đến 5 tỷ USD và 1% sau đó, cùng với khoản hoàn trả 1.9x trên 275 triệu USD vốn đã rút trong 10 năm. Cytokinetics có thể rút thêm 175 triệu USD trong vòng 12 tháng, kích hoạt các khoản hoàn trả 1.9x tiếp theo.

Cytokinetics: FDA đặt ngày PDUFA cho NDA aficamten vào ngày 26 tháng 12 năm 2025

NDA cho aficamten trong HCM tắc nghẽn vẫn đang được FDA xem xét với ngày hành động PDUFA được xác nhận là ngày 26 tháng 12 năm 2025. Công ty đã tổ chức Cuộc họp Chu kỳ Cuối với FDA vào ngày 15 tháng 9 năm 2025, thảo luận về REMS và các yêu cầu sau khi đưa ra thị trường, và tiếp tục kỳ vọng nhãn phân biệt nếu được phê duyệt.

Cytokinetics: aficamten NDA PDUFA vẫn là ngày 26 tháng 12 năm 2025

FDA đã tổ chức Cuộc họp Chu kỳ Cuối vào ngày 15 tháng 9 năm 2025 và cung cấp phản hồi về REMS và nhãn đề xuất cho aficamten. Ngày hành động mục tiêu PDUFA cho NDA trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn không thay đổi, vẫn là ngày 26 tháng 12 năm 2025.