RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Giai đoạn 3 không đạt điểm cuối chính

Thử nghiệm kết quả Giai đoạn 3 HORIZON của Novartis cho pelacarsen không đạt điểm cuối tim mạch hỗn hợp chính so với giả dược. Royalty Pharma sẽ không thực hiện bất kỳ khoản thanh toán mốc nào cho Ionis và quyền lợi bản quyền Spinraza của họ sẽ quay lại Ionis sau khi thanh toán 550 triệu đô la, mang lại lợi nhuận 1.1x trên khoản đầu tư 500 triệu đô la.

Zenas: FDA chấp nhận BLA obexelimab cho IgG4-RD; PDUFA ngày 27 tháng 5 năm 2027

FDA đã chấp nhận BLA obexelimab cho IgG4-RD với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 27 tháng 5 năm 2027. Việc chấp nhận kích hoạt khoản thanh toán mốc 30 triệu USD theo thỏa thuận với Xencor và định vị công ty cho việc phê duyệt tiềm năng tại Mỹ cũng như các hồ sơ nộp sau đó cho EMA và PMDA. Dữ liệu Phase 3 INDIGO hỗ trợ BLA cho thấy giảm 56% nguy cơ flare so với placebo.

Denali bán Chứng nhận Bệnh Nhi Hiếm gặp PRV với giá 195 triệu đô la

Denali đã chuyển nhượng PRV được trao sau khi AVLAYAH được phê duyệt nhanh. Số tiền 195 triệu đô la sẽ tài trợ cho việc phát triển tiếp tục đường ống TransportVehicle trong các bệnh dự trữ lysosomal và bệnh thoái hóa thần kinh. Không có mốc quy định mới hay mốc thời gian nào được công bố.

Zenas BioPharma nộp BLA cho obexelimab trong IgG4-RD

Zenas BioPharma đã nộp BLA cho FDA đối với obexelimab trong IgG4-RD, được hỗ trợ bởi dữ liệu thử nghiệm INDIGO Giai đoạn 3 tích cực. Việc nộp đơn đưa tài sản từ giai đoạn phát triển lâm sàng sang giai đoạn xem xét quy định. Công ty nhấn mạnh việc giảm 56% nguy cơ bùng phát có ý nghĩa thống kê (HR 0.44, p=0.0005) và hồ sơ an toàn thuận lợi.

Zenas BioPharma: Dữ liệu obexelimab giai đoạn 3 INDIGO tại EULAR 2026

Công ty sẽ trình bày kết quả an toàn và hiệu quả đầy đủ từ thử nghiệm giai đoạn 3 INDIGO đăng ký của obexelimab trong IgG4-RD tại Đại hội EULAR 2026 vào ngày 4 tháng 6 năm 2026. Thử nghiệm đã đạt điểm cuối chính và cả bốn điểm cuối phụ quan trọng với ý nghĩa thống kê cao. Đây là lần công bố công khai đầu tiên về gói dữ liệu giai đoạn 3 chi tiết.

Zenas BioPharma dự kiến nộp đơn BLA cho obexelimab trong IgG4-RD trong quý này

Công ty xác nhận các đơn đăng ký tiếp thị cho obexelimab trong IgG4-RD vẫn đúng tiến độ, với đơn BLA dự kiến nộp cho FDA trong quý này và đơn MAA cho EMA trong nửa sau năm 2026. Kết quả thử nghiệm Phase 3 INDIGO sẽ được trình bày tại EULAR 2026 vào ngày 4 tháng 6.

Denali: FDA phê duyệt AVLAYAH (tividenofusp alfa) cho hội chứng Hunter

FDA đã cấp phê duyệt nhanh cho AVLAYAH để điều trị các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter ở bệnh nhi ≥5 kg. Việc phê duyệt đánh dấu loại thuốc đầu tiên sử dụng thụ thể transferrin để vượt qua hàng rào máu não. Việc ra mắt thương mại đang được triển khai với những bệnh nhân đầu tiên được điều trị vào tháng 4 năm 2026.

Denali Therapeutics Inc. · FDA phê duyệt Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA liệt kê Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) là phê duyệt thuốc mới #8 của 2026 vào 2026-03-24: Để điều trị một số cá nhân mắc hội chứng Hunter (Mucopolysaccharidosis type II hoặc MPS II)

Zenas BioPharma dự định nộp đơn BLA cho obexelimab trong IgG4-RD vào Q2 2026

Sau kết quả tích cực từ thử nghiệm INDIGO Giai đoạn 3, Zenas hiện dự kiến nộp đơn BLA cho FDA vào Q2 2026 và đơn MAA cho EMA vào H2 2026 cho obexelimab trong IgG4-RD. Mốc thời gian nộp đơn dựa trên thử nghiệm đăng ký đạt được tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng với ý nghĩa thống kê cao.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA được ấn định vào ngày 5 tháng 4 năm 2026

BLA cho tividenofusp alfa có ngày hành động mục tiêu PDUFA là ngày 5 tháng 4 năm 2026 theo lộ trình phê duyệt nhanh. Denali đã thiết lập sẵn sàng ra mắt thương mại trước ngày này. Nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 đang diễn ra dự kiến sẽ cung cấp bằng chứng xác nhận cho các hồ sơ đăng ký toàn cầu.

Denali: FDA đặt ngày PDUFA 5 tháng 4 năm 2026 cho BLA tividenofusp alfa

Tài liệu nêu rõ FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 5 tháng 4 năm 2026 cho BLA của tividenofusp alfa theo lộ trình phê duyệt nhanh. Điều này xác lập mốc thời gian quyết định quy định cho lần ra mắt thương mại tiềm năng đầu tiên của liệu pháp TV-enabled của Denali.

Zenas báo cáo kết quả tích cực từ giai đoạn 3 INDIGO cho obexelimab trong IgG4-RD

Thử nghiệm giai đoạn 3 INDIGO đã đạt điểm cuối chính với mức giảm 56% nguy cơ bùng phát IgG4-RD (HR 0.44, p=0.0005) và tất cả bốn điểm cuối phụ chính. Zenas hiện dự kiến nộp BLA cho FDA vào Q2 2026 và MAA cho EMA vào H2 2026.

Royalty Pharma: FDA phê duyệt MYQORZO (aficamten) của Cytokinetics cho oHCM

FDA đã phê duyệt NDA cho MYQORZO (aficamten) trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng. Royalty Pharma hiện hưởng 4.5% tiền bản quyền trên doanh số bán hàng lên đến 5 tỷ USD và 1% sau đó, cùng với khoản hoàn trả 1.9x trên 275 triệu USD vốn đã rút trong 10 năm. Cytokinetics có thể rút thêm 175 triệu USD trong vòng 12 tháng, kích hoạt các khoản hoàn trả 1.9x tiếp theo.

Ngày Nhà Đầu Tư Denali Therapeutics 2025 – Lịch trình ra mắt nhượng quyền ETV

Bản trình bày Ngày Nhà Đầu Tư ngày 4 tháng 12 năm 2025 nêu rõ rằng hồ sơ đăng ký tividenofusp alfa (DNL310) sắp diễn ra và kế hoạch ra mắt thương mại vào năm 2026, với mục tiêu ra mắt DNL126 (ETV:SGSH) vào năm 2027. Các mốc thời gian này cùng với cơ hội thị trường trị giá hơn 1 tỷ USD mà công ty công bố cho nhượng quyền ETV là các mốc quan trọng về quy định và thương mại được tiết lộ trong tài liệu.

Denali: FDA ấn định ngày PDUFA 5 tháng 4 năm 2026 cho BLA của tividenofusp alfa

Thông cáo báo chí tiết lộ rằng BLA của Denali cho phê duyệt nhanh tividenofusp alfa đang được FDA xem xét với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 5 tháng 4 năm 2026. Thỏa thuận tài trợ bản quyền 275 triệu đô la phụ thuộc vào phê duyệt nhanh của FDA và phê duyệt của EMA trước ngày 31 tháng 12 năm 2029. Điều này thiết lập mốc thời gian quy định cụ thể cho khả năng phê duyệt tại Hoa Kỳ của tài sản.

Denali: FDA gia hạn PDUFA tividenofusp alfa đến ngày 5 tháng 4 năm 2026

FDA đã phân loại hồ sơ dược lý lâm sàng cập nhật của Denali là Bản sửa đổi lớn, gia hạn ngày hành động mục tiêu PDUFA cho phê duyệt nhanh tividenofusp alfa trong MPS II thêm ba tháng từ ngày 5 tháng 1 năm 2026 sang ngày 5 tháng 4 năm 2026. Không có dữ liệu hiệu quả, an toàn hay dấu ấn sinh học mới nào được yêu cầu; việc gia hạn chỉ mang tính thủ tục. Denali cho biết bản sửa đổi không làm thay đổi kết luận dược lý lâm sàng hay cân bằng lợi ích-rủi ro của BLA.

Denali: FDA gia hạn ngày PDUFA cho đơn BLA tividenofusp alfa đến ngày 5 tháng 4 năm 2026

FDA đã gia hạn ngày hành động PDUFA cho đơn BLA của Denali xin phê duyệt nhanh tividenofusp alfa trong MPS II từ ngày 5 tháng 1 năm 2026 sang ngày 5 tháng 4 năm 2026. Việc gia hạn được kích hoạt do cơ quan phân loại dữ liệu dược lý lâm sàng cập nhật là Bản sửa đổi lớn đối với đơn đăng ký.