DNLI Denali Therapeutics

Denali nhận chỉ định Thuốc Mồ côi FDA cho DNL593 trong FTD-GRN

FDA đã cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi cho DNL593 (PTV:PGRN) cho FTD-GRN vào tháng 8 năm 2026. Chỉ định này nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng và cung cấp các ưu đãi quy định cho nghiên cứu Giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Denali hiện dự kiến kết quả nghiên cứu vào năm 2027, được cập nhật từ hướng dẫn trước đó là cuối năm 2026.

Denali bán Chứng nhận Bệnh Nhi Hiếm gặp PRV với giá 195 triệu đô la

Denali đã chuyển nhượng PRV được trao sau khi AVLAYAH được phê duyệt nhanh. Số tiền 195 triệu đô la sẽ tài trợ cho việc phát triển tiếp tục đường ống TransportVehicle trong các bệnh dự trữ lysosomal và bệnh thoái hóa thần kinh. Không có mốc quy định mới hay mốc thời gian nào được công bố.

Denali: FDA phê duyệt AVLAYAH (tividenofusp alfa) cho hội chứng Hunter

FDA đã cấp phê duyệt nhanh cho AVLAYAH để điều trị các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter ở bệnh nhi ≥5 kg. Việc phê duyệt đánh dấu loại thuốc đầu tiên sử dụng thụ thể transferrin để vượt qua hàng rào máu não. Việc ra mắt thương mại đang được triển khai với những bệnh nhân đầu tiên được điều trị vào tháng 4 năm 2026.

Denali Therapeutics Inc. · FDA phê duyệt Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA liệt kê Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) là phê duyệt thuốc mới #8 của 2026 vào 2026-03-24: Để điều trị một số cá nhân mắc hội chứng Hunter (Mucopolysaccharidosis type II hoặc MPS II)

Denali: tividenofusp alfa PDUFA được ấn định vào ngày 5 tháng 4 năm 2026

BLA cho tividenofusp alfa có ngày hành động mục tiêu PDUFA là ngày 5 tháng 4 năm 2026 theo lộ trình phê duyệt nhanh. Denali đã thiết lập sẵn sàng ra mắt thương mại trước ngày này. Nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 đang diễn ra dự kiến sẽ cung cấp bằng chứng xác nhận cho các hồ sơ đăng ký toàn cầu.

Denali: FDA đặt ngày PDUFA 5 tháng 4 năm 2026 cho BLA tividenofusp alfa

Tài liệu nêu rõ FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 5 tháng 4 năm 2026 cho BLA của tividenofusp alfa theo lộ trình phê duyệt nhanh. Điều này xác lập mốc thời gian quyết định quy định cho lần ra mắt thương mại tiềm năng đầu tiên của liệu pháp TV-enabled của Denali.

Ngày Nhà Đầu Tư Denali Therapeutics 2025 – Lịch trình ra mắt nhượng quyền ETV

Bản trình bày Ngày Nhà Đầu Tư ngày 4 tháng 12 năm 2025 nêu rõ rằng hồ sơ đăng ký tividenofusp alfa (DNL310) sắp diễn ra và kế hoạch ra mắt thương mại vào năm 2026, với mục tiêu ra mắt DNL126 (ETV:SGSH) vào năm 2027. Các mốc thời gian này cùng với cơ hội thị trường trị giá hơn 1 tỷ USD mà công ty công bố cho nhượng quyền ETV là các mốc quan trọng về quy định và thương mại được tiết lộ trong tài liệu.

Denali: FDA ấn định ngày PDUFA 5 tháng 4 năm 2026 cho BLA của tividenofusp alfa

Thông cáo báo chí tiết lộ rằng BLA của Denali cho phê duyệt nhanh tividenofusp alfa đang được FDA xem xét với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 5 tháng 4 năm 2026. Thỏa thuận tài trợ bản quyền 275 triệu đô la phụ thuộc vào phê duyệt nhanh của FDA và phê duyệt của EMA trước ngày 31 tháng 12 năm 2029. Điều này thiết lập mốc thời gian quy định cụ thể cho khả năng phê duyệt tại Hoa Kỳ của tài sản.

Denali: FDA gia hạn PDUFA tividenofusp alfa đến ngày 5 tháng 4 năm 2026

FDA đã phân loại hồ sơ dược lý lâm sàng cập nhật của Denali là Bản sửa đổi lớn, gia hạn ngày hành động mục tiêu PDUFA cho phê duyệt nhanh tividenofusp alfa trong MPS II thêm ba tháng từ ngày 5 tháng 1 năm 2026 sang ngày 5 tháng 4 năm 2026. Không có dữ liệu hiệu quả, an toàn hay dấu ấn sinh học mới nào được yêu cầu; việc gia hạn chỉ mang tính thủ tục. Denali cho biết bản sửa đổi không làm thay đổi kết luận dược lý lâm sàng hay cân bằng lợi ích-rủi ro của BLA.

Denali: FDA gia hạn ngày PDUFA cho đơn BLA tividenofusp alfa đến ngày 5 tháng 4 năm 2026

FDA đã gia hạn ngày hành động PDUFA cho đơn BLA của Denali xin phê duyệt nhanh tividenofusp alfa trong MPS II từ ngày 5 tháng 1 năm 2026 sang ngày 5 tháng 4 năm 2026. Việc gia hạn được kích hoạt do cơ quan phân loại dữ liệu dược lý lâm sàng cập nhật là Bản sửa đổi lớn đối với đơn đăng ký.