DYN Dyne Therapeutics

Dyne: FDA chấp nhận BLA cho z-rostudirsen; PDUFA được ấn định vào ngày 21 tháng 1 năm 2027

FDA đã chấp nhận BLA cho z-rostudirsen và cấp Quyền xem xét ưu tiên. Ngày hành động mục tiêu PDUFA hiện là ngày 21 tháng 1 năm 2027, thiết lập mốc thời gian quy định chắc chắn cho việc phê duyệt tiềm năng tại Hoa Kỳ.

Dyne: FDA chấp nhận BLA z-rostudirsen, ấn định ngày PDUFA 21/01/2027

FDA đã chấp nhận BLA cho z-rostudirsen (DYNE-251) trong DMD nhảy exon 51 và cấp Quyền ưu tiên xem xét. Ngày hành động mục tiêu PDUFA là 21 tháng 1 năm 2027 đã được ấn định, phù hợp với kế hoạch ra mắt tại Mỹ trong quý 1 năm 2027 của công ty.

Dyne Therapeutics: FDA chấp nhận BLA z-rostudirsen, đặt ngày PDUFA 21 tháng 1 năm 2027

FDA đã chấp nhận BLA cho z-rostudirsen và cấp Quyền xem xét ưu tiên với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 21 tháng 1 năm 2027. Đơn xin cấp phép dựa trên Accelerated Approval với dystrophin làm surrogate endpoint, định vị công ty cho khả năng ra mắt tại Mỹ vào Q1 2027 nếu được phê duyệt.

Dyne hoàn thành tuyển sinh 71 người tham gia ACHIEVE REC cho z-basivarsen

Cohort mở rộng đăng ký của thử nghiệm Giai đoạn 1/2 ACHIEVE hiện đã được tuyển sinh đầy đủ với 71 người tham gia. Dữ liệu topline từ cohort này dự kiến vào Q1 2027 để hỗ trợ nộp đơn BLA tiềm năng cho Chấp thuận Tăng tốc Hoa Kỳ vào Q3 2027.

Dyne khởi động thử nghiệm Giai đoạn 3 FORZETTO của z-rostudirsen trong DMD

Dyne đã bắt đầu thử nghiệm xác nhận Giai đoạn 3 FORZETTO toàn cầu của z-rostudirsen ở nam giới có khả năng đi lại được mắc DMD phù hợp exon 51. Nghiên cứu kéo dài 72 tuần, có đối chứng giả dược (n≈90) được điều chỉnh theo FDA và nhằm hỗ trợ chuyển đổi Đơn xin phê duyệt nhanh dự kiến tại Mỹ sang phê duyệt truyền thống cũng như các hồ sơ nộp ngoài Mỹ. Thiết kế thử nghiệm sẽ được trình bày tại ICNMD vào tháng 7 năm 2026.

Dyne Therapeutics: nộp đơn BLA z-rostudirsen đúng tiến độ vào Q2 2026

Dyne đã hoàn thành cuộc họp tiền-BLA tích cực với FDA và vẫn đúng tiến độ nộp đơn BLA để được FDA phê duyệt nhanh z-rostudirsen cho DMD exon 51 tại Mỹ vào Q2 2026. Công ty cũng dự kiến khởi động thử nghiệm Giai đoạn 3 xác nhận toàn cầu vào Q2 2026, với mục tiêu ra mắt tại Mỹ vào Q1 2027, giả định được xem xét ưu tiên và phê duyệt.

Dyne lên kế hoạch nộp BLA vào Q2 2026 cho z-rostudirsen trong DMD

Công ty thông báo đang đúng tiến độ nộp BLA để được FDA phê duyệt nhanh z-rostudirsen tại Mỹ vào Q2 2026, sau kết quả tích cực từ dữ liệu topline của thử nghiệm Phase 1/2 DELIVER. Việc ra mắt tiềm năng tại Mỹ được dự kiến vào Q1 2027, giả định được Priority Review và phê duyệt. Nhóm mở rộng đăng ký đã đạt điểm cuối chính với biểu hiện dystrophin có ý nghĩa thống kê và cho thấy cải thiện chức năng trên cả sáu điểm cuối đã định trước.

Dyne Therapeutics: Thử nghiệm DELIVER đạt điểm cuối chính với 5.46% dystrophin

Nhóm mở rộng đăng ký đã đạt điểm cuối chính với mức tăng dystrophin có ý nghĩa thống kê lên 5.46% so với mức bình thường. Cải thiện chức năng được quan sát trên cả sáu điểm cuối lâm sàng được xác định trước tại tháng thứ sáu, với chức năng phổi được bảo tồn. Công ty vẫn đang đúng tiến độ để nộp BLA cho phê duyệt nhanh tại Mỹ vào Q2 2026.