Dyne lên kế hoạch nộp BLA vào Q2 2026 cho z-rostudirsen trong DMD

Công ty thông báo đang đúng tiến độ nộp BLA để được FDA phê duyệt nhanh z-rostudirsen tại Mỹ vào Q2 2026, sau kết quả tích cực từ dữ liệu topline của thử nghiệm Phase 1/2 DELIVER. Việc ra mắt tiềm năng tại Mỹ được dự kiến vào Q1 2027, giả định được Priority Review và phê duyệt. Nhóm mở rộng đăng ký đã đạt điểm cuối chính với biểu hiện dystrophin có ý nghĩa thống kê và cho thấy cải thiện chức năng trên cả sáu điểm cuối đã định trước.

Thông tin chính

Nộp lúc: 12:35 2 thg 3, 2026
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: DYNDyne Therapeutics
Tài sản: z-rostudirsen
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
thay đổi gấp: thay đổi 7 lần so với ban đầu
điểm cuối chức năng: cải thiện so với giả dược trên cả sáu điểm cuối chức năng chính định trước
biểu hiện dystrophin: 5,46% mức bình thường sau sáu tháng (p<0,0001)

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - Planned submission for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen on track for Q2 2026; potential launch in Q1 2027 - - Positive topline results reported from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); additional long-term data to be presented at MDA - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in myotonic dystrophy type 1 (DM1) expected in Q2 2026; Phase 3 trial design to be presented at MDA - - Advancing four development candidates for the potential treatment of DMD amenable to skipping of exons 53, 45, 4

SEC 8-K