Dyne Therapeutics: FDA chấp nhận BLA z-rostudirsen, đặt ngày PDUFA 21 tháng 1 năm 2027

FDA đã chấp nhận BLA cho z-rostudirsen và cấp Quyền xem xét ưu tiên với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 21 tháng 1 năm 2027. Đơn xin cấp phép dựa trên Accelerated Approval với dystrophin làm surrogate endpoint, định vị công ty cho khả năng ra mắt tại Mỹ vào Q1 2027 nếu được phê duyệt.

Thông tin chính

Nộp lúc: 11:30 20 thg 7, 2026
Sự kiện: Đơn được chấp nhận
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: DYNDyne Therapeutics
Tài sản: z-rostudirsen
Nguồn: Thông cáo báo chí của công ty
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 21 thg 1, 2027 · Tích cực

Trích đoạn nguồn

Dyne Therapeutics Thông báo FDA Hoa Kỳ Chấp nhận Đơn xin Cấp phép Sinh học (BLA) cho Z-Rostudirsen trong Bệnh Loạn dưỡng Cơ Duchenne (DMD) Exon 51 - Được cấp Quyền xem xét ưu tiên; ngày hành động mục tiêu PDUFA được đặt là 21 tháng 1 năm 2027 - - Đơn xin Accelerated Approval dựa trên dystrophin làm surrogate endpoint - - Trong nhóm mở rộng đăng ký của thử nghiệm DELIVER, điều trị bằng z-rostudirsen mỗi 4 tuần một lần dẫn đến tăng mạnh và có ý nghĩa thống kê trong sản xuất dystrophin với cải thiện chức năng quan sát được qua nhiều endpoint lâm sàng và hồ sơ an toàn thuận lợi 1 - WALTHAM, Mass., 20 tháng 7 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc . (Nasdaq: DYN), một công ty giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc mang lại cải thiện chức năng cho những người sống với

Thông cáo báo chí của công ty