Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
Dyne Therapeutics: Thử nghiệm DELIVER đạt điểm cuối chính với 5.46% dystrophin
Nhóm mở rộng đăng ký đã đạt điểm cuối chính với mức tăng dystrophin có ý nghĩa thống kê lên 5.46% so với mức bình thường. Cải thiện chức năng được quan sát trên cả sáu điểm cuối lâm sàng được xác định trước tại tháng thứ sáu, với chức năng phổi được bảo tồn. Công ty vẫn đang đúng tiến độ để nộp BLA cho phê duyệt nhanh tại Mỹ vào Q2 2026.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 11:36 8 thg 12, 2025
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
DYNDyne Therapeutics- Tài sản
- z-rostudirsen
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- Lịch
- Quyết định FDA (PDUFA) · 21 thg 1, 2027 · Tích cực
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) met primary endpoint, demonstrating statistically significant increase in dystrophin to 5.46% at 6 months (muscle content-adjusted; p<0.0001), replicating the same 7-fold change from baseline previously observed at the registrational dose - - Functional improvement was observed across multiple clinical endpoints at 6 months in REC; lung function was preserved at 6 months - - New positive long-term results from DELIVER trial showed sustained functional improvement across all assessed endpoints through 24 months - - Continued favorable safety and tolerability
Thêm về tài sản này
Trọng yếu
29 thg 7, 2026
20:35
DYNDyne TherapeuticsTrọng yếu
20 thg 7, 2026
11:35
DYNDyne TherapeuticsTrọng yếu
20 thg 7, 2026
11:30
DYNDyne TherapeuticsĐáng chú ý
20 thg 5, 2026
11:46
DYNDyne TherapeuticsDyne khởi động thử nghiệm Giai đoạn 3 FORZETTO của z-rostudirsen trong DMD
Trọng yếu
11 thg 5, 2026
11:35
DYNDyne TherapeuticsTrọng yếu
2 thg 3, 2026
12:35
DYNDyne Therapeutics