BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics tiêm liều đầu tiên cho bệnh nhân trong nhóm nghiên cứu then chốt BEAM-302 về AATD

Beam đã tiêm liều đầu tiên cho bệnh nhân trong nhóm nghiên cứu then chốt toàn cầu của thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của BEAM-302 cho bệnh phổi liên quan đến AATD, có hoặc không có bệnh gan. Nhóm nghiên cứu được thiết kế để hỗ trợ lộ trình phê duyệt nhanh tại Hoa Kỳ. Dữ liệu lâm sàng cập nhật cho BEAM-302 cũng được chọn để trình bày miệng đột phá tại Đại hội ERS 2026 (5-9 tháng 9 năm 2026).

Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD dữ liệu topline; nhóm nghiên cứu then chốt H2 2026

Dữ liệu topline giai đoạn 1/2 cập nhật cho BEAM-302 trong AATD cho thấy sự gia tăng AAT mạnh mẽ và hồ sơ dung nạp tốt, dẫn đến việc chọn 60 mg làm liều sinh học tối ưu. Phản hồi từ FDA ủng hộ lộ trình phê duyệt nhanh, với nhóm nghiên cứu then chốt khoảng 50 bệnh nhân dự kiến bắt đầu vào nửa sau năm 2026 để hỗ trợ BLA trong tương lai.

Beam Therapeutics dự kiến nộp đơn BLA cho risto-cel sớm nhất vào cuối năm 2026

The 8-K confirms that the company expects to submit a U.S. BLA for risto-cel in sickle cell disease as early as December 2026, supported by a new $500 million non-dilutive credit facility with Sixth Street that extends cash runway into mid-2029 and funds the anticipated commercial launch.