Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD dữ liệu topline; nhóm nghiên cứu then chốt H2 2026
Dữ liệu topline giai đoạn 1/2 cập nhật cho BEAM-302 trong AATD cho thấy sự gia tăng AAT mạnh mẽ và hồ sơ dung nạp tốt, dẫn đến việc chọn 60 mg làm liều sinh học tối ưu. Phản hồi từ FDA ủng hộ lộ trình phê duyệt nhanh, với nhóm nghiên cứu then chốt khoảng 50 bệnh nhân dự kiến bắt đầu vào nửa sau năm 2026 để hỗ trợ BLA trong tương lai.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 11:06 7 thg 5, 2026
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
BEAMBeam Therapeutics- Tài sản
- BEAM-302
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash
Thêm về tài sản này
Mang tính quyết định
4 thg 8, 2026
11:09
BEAMBeam Therapeutics