Denali: FDA phê duyệt AVLAYAH (tividenofusp alfa) cho hội chứng Hunter

FDA đã cấp phê duyệt nhanh cho AVLAYAH để điều trị các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter ở bệnh nhi ≥5 kg. Việc phê duyệt đánh dấu loại thuốc đầu tiên sử dụng thụ thể transferrin để vượt qua hàng rào máu não. Việc ra mắt thương mại đang được triển khai với những bệnh nhân đầu tiên được điều trị vào tháng 4 năm 2026.

Thông tin chính

Nộp lúc: 20:03 7 thg 5, 2026
Sự kiện: FDA phê duyệt
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: DNLIDenali Therapeutics
Tài sản: tividenofusp alfa
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 5 thg 4, 2026 · Được phê duyệt

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Business Highlights • FDA approved AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) for treatment of Hunter syndrome (MPS II) and as first medicine to leverage transferrin receptor to cross blood-brain barrier • AVLAYAH launched in U.S. with strong momentum, vibrant community engagement, and first patients treated in commercial setting in April • Broad clinical pipeline progressing for lysosomal storage and neurodegenerative diseases, including first patient dosed with Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) targeting tau for Alzheimer's disease • Advancing DNL593 (PTV:PGRN) in Phase 1/2 study for GRN-related frontotemporal dementia after

SEC 8-K