UTHR United Therapeutics

United Therapeutics: FDA chấp nhận sNDA cho Tyvaso dạng phun sương trong IPF

FDA đã chấp nhận đơn NDA bổ sung cho Tyvaso dạng phun sương (treprostinil) để điều trị IPF, khởi động chu kỳ đánh giá chính thức. Cơ quan dự kiến hoàn thành đánh giá vào cuối tháng 4 năm 2027. Nếu được phê duyệt, Tyvaso dạng phun sương sẽ trở thành liệu pháp chống xơ hóa dạng hít đầu tiên và duy nhất cho IPF.

United Therapeutics: FDA chấp nhận NDA cho ralinepag trong PAH, ấn định PDUFA tháng 6 năm 2027

FDA đã chấp nhận NDA cho ralinepag và ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 24 tháng 6 năm 2027. Hồ sơ được hỗ trợ bởi thử nghiệm Phase 3 ADVANCE OUTCOMES cho thấy giảm 55% nguy cơ lâm sàng xấu đi so với giả dược.

United Therapeutics: FDA cấp phép sản phẩm huyết tương đông khô đầu tiên tại Hoa Kỳ

FDA đã cấp phép đầy đủ cho Ezplaz Freeze-Dried Plasma, sản phẩm đầu tiên loại này được phê duyệt tại Hoa Kỳ. Việc phê duyệt thiết lập một lựa chọn huyết tương mới cho bệnh nhân người lớn khi huyết tương thông thường không có sẵn, chuyển đổi tài sản từ trạng thái nghiên cứu sang trạng thái có thể cấp phép thương mại.

United Therapeutics nhận được PMA của FDA cho thiết bị LungFX EVLP

FDA đã cấp phê duyệt trước khi đưa ra thị trường (PMA) cho thiết bị LungFX dùng cho tưới máu phổi ngoài cơ thể tập trung đối với phổi hiến tặng không thể ghép trực tiếp. Thiết bị này là thiết bị đầu tiên được phê duyệt dành riêng cho sử dụng tại cơ sở tập trung, mở rộng khả năng tiếp cận cho các chương trình ghép tạng mà không cần khả năng EVLP tại chỗ. Lung Bioengineering dự kiến bổ sung LungFX vào dịch vụ của mình vào năm 2027.

United Therapeutics nhận được sự chấp thuận của FDA cho thử nghiệm cấy ghép tim lợn UHeart

FDA đã chấp thuận IND của công ty để bắt đầu nghiên cứu lâm sàng EXPRESS về UHeart đã chỉnh sửa 10 gen ở tối đa hai người tham gia ban đầu. Nghiên cứu được thiết kế như một thử nghiệm liền mạch Giai đoạn 1/2/3 nhằm tạo dữ liệu hỗ trợ cho việc nộp đơn BLA trong tương lai. Việc tuyển chọn người tham gia thứ hai và bất kỳ sự mở rộng nào sẽ phụ thuộc vào việc FDA xem xét dữ liệu an toàn và hiệu quả từ các ca ghép trước đó.

United Therapeutics nhận chỉ định RMAT cho miroliverELAP trong ALF

FDA đã cấp chỉ định RMAT cho miroliverELAP, một sản phẩm hỗ trợ gan sinh học bên ngoài dùng cho suy gan cấp. Chỉ định này cung cấp hướng dẫn chuyên sâu từ FDA, đủ điều kiện xem xét ưu tiên và theo từng phần, cũng như các lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng. Không có ngày PDUFA hay mốc quan trọng nào khác được nêu trong thông cáo.

United Therapeutics: Thử nghiệm giai đoạn 3 TETON-1 về IPF đạt điểm cuối chính

TETON-1 đạt điểm cuối chính về thay đổi FVC tuyệt đối tại tuần 52 với hiệu quả điều trị 130.1 mL so với giả dược (p<0.0001). Công ty dự kiến nộp đơn NDA bổ sung vào cuối mùa hè 2026 để xin mở rộng nhãn IPF cho Tyvaso dạng xịt, đồng thời yêu cầu xem xét ưu tiên.

United Therapeutics: ralinepag giảm 55% nguy cơ tiến triển PAH trong nghiên cứu Giai đoạn 3

Thử nghiệm Giai đoạn 3 ADVANCE OUTCOMES đã đạt điểm cuối chính, cho thấy giảm 55% các sự kiện tiến triển lâm sàng so với giả dược. United Therapeutics dự kiến nộp NDA cho ralinepag vào nửa sau năm 2026, định vị prostacyclin uống một lần mỗi ngày này như một tiêu chuẩn chăm sóc mới tiềm năng trong PAH.