SimianX AI LogoSimianX AI

Hồ sơ nguồn sơ cấp

Mang tính quyết địnhFDA phê duyệt

Regeneron: FDA phê duyệt Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) cho mất thính giác OTOF

FDA đã cấp phê duyệt đầy đủ cho liệu pháp gen AAV kép đầu tiên điều trị mất thính giác liên quan đến OTOF. Việc phê duyệt diễn ra trong 61 ngày theo chương trình National Priority Voucher, là phê duyệt BLA nhanh nhất trong lịch sử FDA hiện đại.

Thông tin chính

Nộp lúc
02:04 24 thg 4, 2026
Sự kiện
FDA phê duyệt
Chiều hướng
Tích cực
Công ty
REGNRegeneron
Tài sản
OTARMENI
Nguồn
Thông cáo báo chí của công ty
Độ tin cậy
Có nguồn
cải thiện thính giác
80% trong số 20 bệnh nhân có thể đánh giá

Trích đoạn nguồn

FDA Phê duyệt Liệu pháp Gen Đầu tiên cho Điều trị Mất thính giác Di truyền theo Chương trình National Priority Voucher FDA đã phê duyệt Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), liệu pháp gen dựa trên AAV kép đầu tiên để điều trị mất thính giác nghiêm trọng đến sâu liên quan đến gen OTOF ở bệnh nhân nhi và người lớn. Việc phê duyệt được cấp trong 61 ngày theo chương trình Commissioner's National Priority Voucher, đánh dấu phê duyệt BLA nhanh nhất trong lịch sử FDA hiện đại. Trong các thử nghiệm lâm sàng, 80% trong số 20 bệnh nhân có thể đánh giá đã trải qua cải thiện thính giác. Liệu pháp được phát triển bởi Regeneron Pharmaceuticals.

Thông cáo báo chí của công ty

Thêm về tài sản này