MIRM Mirum

brelovitug · NCT07454837 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 44, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 46, 'us_sites': 0}

Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

PROGRESS Cohort 2 met its efficacy endpoints at Week 24, showing zilurgisertib reduced total HO lesion volume by 8.09 cm³ (vs +9.14 cm³ placebo), prevented new HO lesions in all treated patients, and improved CAJIS joint-mobility scores. Safety was consistent with Cohort 1 with no new signals. These data will support an sNDA filing in H1 2027 to expand the existing approval (ages ≥12) to children aged 6 to <12 years.

Mirum sẽ Báo cáo Kết quả Đầu dòng Thử nghiệm Giai đoạn 3 EXPAND cho LIVMARLI (maralixibat)

Mirum sẽ tổ chức một cuộc gọi nhà đầu tư vào ngày 12 tháng 10 năm 2026 để chia sẻ kết quả đầu dòng từ nghiên cứu Giai đoạn 3 EXPAND của LIVMARLI (maralixibat) trong các bệnh gan ứ mật siêu hiếm. Đây là lần công bố đầu tiên về dữ liệu hiệu quả chính và an toàn từ thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng với placebo đánh giá ngứa do ứ mật ở bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên, bao gồm cả những người bị teo mật.

brelovitug · NCT07200908 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 53, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 57, 'us_sites': 0}

maralixibat · NCT06553768 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 24, 'us_sites': 9} → {'total_sites': 23, 'us_sites': 8}

Mirum Pharmaceuticals: FDA phê duyệt Atebrioz (zilurgisertib) cho FOP

FDA đã phê duyệt viên nén Atebrioz (zilurgisertib) để giảm thể tích của xương hóa dị vị mới ở người lớn và bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên mắc chứng xơ hóa cơ tiến triển. Đây là phương pháp điều trị thứ ba được phê duyệt cho FOP.

Mirum sẽ Báo cáo Kết quả Hàng đầu Giai đoạn 3 AZURE-1 cho Brelovitug trong HDV

Mirum sẽ công bố kết quả hàng đầu từ nghiên cứu Giai đoạn 3 AZURE-1 của brelovitug trong viêm gan delta mạn tính cùng với dữ liệu 48 tuần từ phần Giai đoạn 2b trong cuộc gọi nhà đầu tư vào ngày 28 tháng 9 năm 2026. Đây là lần đầu tiên có dữ liệu hiệu quả lâm sàng cho tài sản này trong thử nghiệm then chốt của nó.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDA phê duyệt Atebrioz (zilurgisertib)

FDA liệt kê Atebrioz (zilurgisertib) là phê duyệt thuốc mới số 44 năm 2026 vào ngày 2026-09-25: Để giảm thể tích tổng số xương hóa dị vị mới ở người lớn và bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên mắc chứng xơ hóa cơ tiến triển

Mirum cấp phép zilurgisertib; FDA ấn định ngày PDUFA 26 tháng 9 năm 2026

Mirum đã mua quyền độc quyền toàn cầu đối với zilurgisertib từ Incyte cho FOP. FDA đã chấp nhận NDA và cấp Đánh giá Ưu tiên với ngày PDUFA là 26 tháng 9 năm 2026. Hồ sơ được hỗ trợ bởi nghiên cứu Phase 2 PROGRESS then chốt.

Mirum: Nghiên cứu VISTAS Giai đoạn 2b volixibat đạt điểm cuối chính ở PSC

Nghiên cứu VISTAS Giai đoạn 2b đã đạt điểm cuối chính, cho thấy sự cải thiện ngứa điều chỉnh so với giả dược có ý nghĩa thống kê 1,64 điểm (p<0,0001) ở bệnh nhân PSC bị ngứa mức độ trung bình đến nặng. Công ty hiện dự kiến họp trước NDA với FDA vào mùa hè năm 2026 và nộp NDA vào nửa sau năm 2026. Dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu VANTAGE Giai đoạn 2b riêng biệt ở PBC hiện dự kiến vào Q1 2027.

Mirum hoàn thành tuyển sinh nghiên cứu giai đoạn 3 EXPAND về maralixibat

Mirum thông báo hoàn thành tuyển sinh trong nghiên cứu giai đoạn 3 EXPAND đánh giá maralixibat cho ngứa do ứ mật trong các bệnh gan ứ mật hiếm gặp bổ sung. Nghiên cứu được thiết kế để hỗ trợ mở rộng nhãn tiềm năng ngoài các phê duyệt hiện tại trong hội chứng Alagille và PFIC. Dữ liệu topline dự kiến trong quý 4 năm 2026.

Mirum kiện bốn bên nộp ANDA liên quan đến bằng sáng chế Livmarli

Mirum đã đệ đơn kiện xâm phạm bằng sáng chế tại Tòa án Quận Delaware chống lại Sandoz, Annora, Zydus và Zenara sau khi các công ty này nộp ANDA cho Livmarli generic. Các vụ kiện kích hoạt lệnh hoãn tự động 30 tháng, ngăn chặn phê duyệt cuối cùng của FDA đối với các thuốc generic cho đến khi bằng sáng chế Orange Book cuối cùng được khẳng định hết hạn.

Mirum ký thỏa thuận mua brelovitug (HDV) qua thương vụ Bluejay; Dữ liệu giai đoạn 3 dự kiến 2H 2026

Mirum đã ký thỏa thuận mua lại Bluejay Therapeutics, nhận quyền toàn cầu đối với brelovitug, một kháng thể đơn dòng giai đoạn 3 điều trị HDV. Chương trình đăng ký AZURE tiếp tục tuyển bệnh nhân, dữ liệu top-line hiện dự kiến 2H 2026 và có thể nộp BLA năm 2027.

Mirum nhận được thông báo Paragraph IV cho Livmarli (maralixibat)

Sandoz đã nộp ANDA xin phê duyệt phiên bản generic của Livmarli và chứng nhận rằng năm bằng sáng chế được liệt kê trong Orange Book là không hợp lệ, không thể thực thi hoặc không bị xâm phạm. Mirum dự định nộp đơn kiện trong vòng 45 ngày, điều này sẽ kích hoạt lệnh cấm 30 tháng ngăn chặn phê duyệt cuối cùng của FDA đối với ANDA.